既往研究提示，系统性硬化症患者接受自体造血干细胞移植（haemopoietic stem-cell transplantation，HSCT）治疗多伴随较高的治疗相关死亡风险，并且不能改善患者的一氧化碳弥散能力(diffusion capacity of carbon monoxide，DLCO)。为此，美国西北大学Feinberg医学院的Richard K Burt等开展了一项回顾性分析研究，建议系统性硬化症患者接受HSCT前应注意筛查心脏病。

    研究在美国西北大学和巴西圣保罗大学开展，接受自体外周HSCT治疗的系统性硬化症患者入组，使用环磷酰胺（2克/平方米）和filgrastim（重组人粒细胞集落刺激因子）获得未选择外周血造血干细胞，移植方案是非清髓造血干细胞移植疗法，即给予患者环磷酰胺（200 mg/kg）和兔抗人胸腺细胞球蛋白（rabbit anti-thymocyte globulin，rATG；4.5mg/kg〜6.5 mg/kg）治疗，评估患者5年总生存期、无复发生存期、改良Rodnan皮肤评分和肺功能。

    结果显示，90例患者中有5例患者（6%）死于移植治疗相关并发症。尽管治疗标准建议患者在移植前接受超声心动图筛查，仍有4例患者因为心血管并发症死亡（1例缩窄性心包炎、2例不伴随潜在感染的右心衰、1例动员过程中出现的心衰），还有1例死于无潜在心脏病的败血症。Kaplan-Meier分析发现，移植患者的5年生存率为78%，5年无复发生存率为70%。与基线时相比，接受HSCT后患者的改良Rodnan皮肤评分有改善：1年（58例，P<0.0001），2年（42例，P<0.0001），3年（27例，P<0.0001）；患者的用力肺活量（forced vital capacity，FVC）有改善：1年（58例，P=0.009），2年（40例，P=0.02），3年（28例，P=0.004）；但患者总体肺活量和DLCO没有显著改善；基线时有正常超声心动图（P=0.005）或正常心电图（P=0.05）患者的整体平均DLCO有显著改善。

    研究表明，非选择性外周自体HSCT与非清髓移植方案（环磷酰胺和rATG）可以持续改善系统性硬化症患者的皮肤厚度和用力肺活量，患者DLCO的改善受研究基线时患者心功能的影响。系统性硬化症患者接受外周自体HSCT前，为规避移植治疗风险应进行心脏筛查，并注意评估患者肺动脉高压、原发心脏受累及心包疾病风险。（作者：张莉）

参考文献：《Lancet》2013;381:1116-1124