自体造血干细胞移植（auto-HCT）是儿童侵袭性肿瘤患者（包括神经母细胞瘤、脑肿瘤、霍奇金氏症及某些肉瘤）行之有效的治疗选择。由于长期接受药物治疗，这些患者的二次恶性肿瘤（secondary malignant neoplasms, SMNs）发生率也会随之升高。然而，到目前为止尚缺乏针对auto-HCT后SMNs发生率及相关危险因素的数据，因此，为探究儿童auto-HCT后SMNs的发生率及危险因素，芝加哥儿童医院血液肿瘤科KE Danner-Koptik领导的课题小组做了一项队列研究，相关研究成果发表在《Bone Marrow Transplantation》杂志上。

    研究纳入1487例接受auto-HCT的儿童患者，初始的疾病包括神经母细胞瘤（39%）、淋巴瘤（26%）、肉瘤（18%）、中枢神经系统肿瘤（14%）及肾母细胞瘤（2%）。平均随访8年后，其中的35例（急性粒细胞白血病/骨髓增生异常综合征13例，实体肿瘤20例，肿瘤类型失访2例）患者发生SMNs。经分析后发现，auto-HCT后10年SNMs总体累积发生率为2.60%（急性粒细胞白血病/骨髓增生异常综合征=1.06%，实体肿瘤=1.30%），SMNs的发生风险与年龄、性别、疾病诊断、疾病状况、确诊后的时间长短、应用全身放疗及依托泊苷等无关。确诊为SMNs的患者，5年总生存率为33%（95% CI：16%～52%）。auto-HCT患者SMNs的总体发生风险比年龄、性别相匹配的正常人群高24倍（95% CI：16.0～33.0）。通过建立的预测模型，研究者发现SMNs主要发生于骨（n=5，观察值[O]/期望值[E]=81）、甲状腺（n=5，O/E=53）、乳腺(n=2，O/E=93)、软组织（n=2，O/E=34）、或发生急性粒细胞白血病(n=6，O/E=266)、骨髓增生异常综合征（n=7，O/E=6603）。

    上述研究表明，接受auto-HCT的儿童患者发生SMNs的风险会升高，需要终身监测。（作者：胡俊）

参考文献：《Bone Marrow Transplantation》2013;48:363-368