A型血友病（凝血因子FVIII缺乏）因为异常凝血酶的生成而常有自发性出血，导致薄弱、不稳定血块的形成。这也是由凝血因子FXIII活化延迟和减少所造成的。标准治疗基于FVIII替代疗法，实现控制和预防出血的目标，但这个过程昂贵且费时。英国伦敦国王学院的Catherine J. Rea推测，在FVIII低水平时，超生理水平的FXIII可以正常化血块的稳定性。为此，她开展试验进行证实。

    血块稳定性由加入组织因子（1：40000稀释）和组织纤溶酶原激活剂（0.75 nM）后的血浆浑浊度变化来测定。在FVIII缺乏、血小板缺乏的血浆中添加不同浓度的重组FVIII及血源性FXIII或缓冲液，与正常血浆对照。主要终点是浊度曲线下面积（area under the curve，AUC）。

    试验结果显示，FVIII能改善AUC（曼-惠特尼检验，P＜0.005），但峰浓度（1 IU每毫升，正常水平的100%）未能正常化血块的稳定性。在FVIII浓度非常低而FXIII处于超生理水平（每毫升10微克，等于血浆水平增加50%，通过静脉滴注25 IU每公斤体重可达到）的情况下，血块的正常稳定性得到了实现。因此，即使FVIII水平非常低，A型血友病患者血块稳定性可以通过加入血源性FXIII正常化。

    这一结果表明，FXIII疗法可能是一个具有成本效益比的辅助方案，因为FXIII有9天的半衰期，不用频繁给药，也更方便、更经济实惠。FXIII可以完全纠正低浓度FVIII的血块稳定性，在治疗出血事件或支持非严重血友病患者的手术止血上可能有用。此外，在长效FVIII治疗的剂量间期与之联用，作为过渡方案，可能被证明是有益的。（作者：程明)

参考文献：《New England Journal of Medicine》2012;366:281-283