《新英格兰医学杂志》上刊登的一项探索性临床研究证实，CCR5基因改造的自体CD4+T细胞回输治疗有望控制艾滋病。该研究由美国宾夕法尼亚大学的Carl H. June教授主持。

研究人员从 12 名艾滋病病毒感染者体内提取未被感染的 CD4+T 细胞，通过一种名为锌指酶核酸的基因工程手段，对这些细胞的 CCR5 基因进行改造，获得CCR基因突变的T细胞，随后将改造后的 T 细胞回输至感染者体内。由于回输的CD4+T细胞表面的CCR5存在缺陷，HIV病毒无法通过与其结合进入CD4+T细胞内。在该研究中，回输的CD4+T细胞数为1000万个，其中约1%～28%的细胞被基因改造过。

试验组6例患者在细胞回输4周后开始停用抗逆转录病毒药物12周。检测结果显示，在停药的 6 名感染者中，4名患者体内的艾滋病病毒数量变少，还有 1 人病毒检测结果呈阴性（后证实，该名感染者体内本来就存在CCR5 基因突变）。在输注后一周，患者体内的中位CD4+T细胞量显著增多，从治疗前的448个/mm3增加至1517个/mm3；CCR5基因改造的CD4+T细胞在患者外周血中的中位水平为250个/mm3，分别占单核细胞和CD4+T细胞的8.8%和13.9%。基因改造的CD4+T细胞的估计平均半衰期约为48周。研究期间，一例患者出现了严重的输注反应。

尽管这只是一个有几例患者参与的探索性临床研究，但研究者对该细胞疗法的未来充满信心。与其他治疗手段相比，这是最有可能获得大规模应用的治疗艾滋病的方法。

基于同样的理论，一名同时罹患HIV感染和急性白血病的美国人蒂莫西•布朗在接受CCR5基因突变者来源的骨髓移植后，艾滋病成功得到了控制。2012年7月，蒂莫西•布朗作为特邀嘉宾，参加在美国华盛顿召开的第19届世界艾滋病大会，与会期间他对外界宣传“我的艾滋病已经被治愈，这样的感觉好极了”。（作者：刘荣军）

参考文献：《New England Journal of Medicine》2014;370:901-910