乳腺癌是女性癌症相关死亡的第二大原因，据统计，2013年美国约有23万人诊断为乳腺癌，其中有4万人死亡。 2013年9月30日，美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）宣布批准单克隆抗体帕妥珠单抗（Pertuzumab，Perjeta）用于早期乳腺癌患者的术前治 疗，Perjeta也成为首个获得FDA批准的乳腺癌辅助治疗药物。

    在所有乳腺癌患者中，人表皮生长因子受体2（human epidermal growth factor receptor 2，HER2）阳性乳腺癌患者约占20%~30%。HER2基因是一种原癌基因，过度表达的HER2蛋白会刺激癌细胞疯狂生长和增殖，导致疾病迅速进展。 Perjeta靶向结合于HER2阳性癌细胞表面的HER2，阻止HER2与其它HER的杂二聚，从而减缓肿瘤生长。

    2012年6月，Perjeta被批准用于HER2阳性晚期或转移性乳腺癌的治疗，而此次新适应症的目标人群 为：HER2阳性的局部晚期、炎性或早期乳腺癌患者，这些乳腺癌患者有较高的复发、转移或死亡风险。Perjeta可在术前与曲妥珠单抗及其他化疗药联 用，根据治疗方案的不同，也可以在术后与化疗药联用。

    Perjeta新适应症批准的根据是一项最新研究。在研究中，417位早期乳腺癌患者随机接受四种新辅助治疗方案 中的一种：曲妥珠单抗+多西他赛、Perjeta+曲妥珠单抗+多西他赛、Perjeta+曲妥珠单抗、Perjeta+多西他赛。研究发 现，Perjeta与曲妥珠单抗和多西他赛联合可提高HER2阳性早期乳腺癌的辅助治疗效果。术前接受Perjeta+曲妥珠单抗+多西他赛治疗可以使病 理学完全缓解率提高39.3%(95% CI：30.0%～49.2%)，相比之下，仅接受曲妥珠单抗和多西他赛的受试者病理学完全缓解率提高了21.5%（95% CI：14.1%～30.5%）。接受Perjeta+曲妥珠单抗+多西他赛治疗的患者最常见的不良反应包括脱发、腹泻、恶心、白细胞减少等，其他明显的 不良反应包括心脏功能下降、输液相关反应、过敏反应和过敏性休克等。（作者：宫健)

参考文献：《Journal of the American Med-ical Association》2013;310:1434