真性红细胞增多症是一种罕见的恶性骨髓增殖性疾病，因无法控制红细胞增殖而导致红细胞数量绝对增多，常伴有白细胞和血小板增多。现行的真性红细胞增多症治疗推荐，保持红细胞比容（hematocrit，HCT）低于45%，但这一治疗策略并未得到随机化临床试验的验证。

    近期，意大利CYTO-PV协作组开展的一项研究证实，对真性红细胞增多症患者而言，与HCT控制在45%～50%的患者相比，将HCT控制在45%以下能显著降低患者的心血管死亡及血栓发生风险。

    研究纳入2008年2月至2012年5月的365位新发或已经接受过治疗的真性红细胞增多症患者，受试者被分为两组，分别接受强化治疗（目标HCT：<45%，n=182）和一般治疗（目标HCT：45%～50%，n=183）。试验主要终点为心血管原因或主要血栓事件所致死亡。次要终点为心血管事件、心血管事件住院治疗、癌症发生率、进展为骨髓纤维化症、脊髓发育不良、白血病和出血事件。

    31个月的中位随访后显示，与低HCT组相比，高HCT组因心血管事件及血栓死亡的风险高（OR=3.91，95% CI：1.45～10.53，P=0.007），低HCT组和高HCT组因心血管事件及血栓死亡的人数分别为5人（2.7%）和18人（9.8%）。与低HCT组相比，高HCT组主要静脉血栓发生风险高（OR=2.69，95% CI：1.19～6.12，P=0.02），低HCT组和高HCT组浅静脉血栓发生率分别为4.4%和10.9%。低HCT组中脊髓纤维化、脊髓发育不良或白血病、出血分别为6人、2人和2人，高HCT组为2人、1人和5人，两组不良事件发生率未见显著差异。

    该研究确认了红细胞比容<45%应作为真性红细胞增多症患者的治疗目标。（作者：宫健）

参考文献：《New England Journal of Medicine》2013;368:22-33