由美国Stem Cells Inc公司申办、加州大学旧金山分校主持的一项神经干细胞I期临床研究证实，神经干细胞能够被成功地植入大脑，且在植入后一年的随访期内是安全的。更令研究者鼓舞的是，这些植入的神经干细胞似乎在患儿大脑内“长”出了髓鞘。由于是I期临床试验，所以研究更加关注的是安全性，而从现有的结果看，安全基本上是没有问题的。主持该项研究的是加州大学旧金山分校神经外科教授David H. Rowitch。

    研究所使用的神经干细胞是加州Stem Cells Inc公司开发的人类神经干细胞。在本试验中，接受神经干细胞移植的是4名罹患佩-梅病（Pelizaeus-Merzbacher disease，PMD）的患儿。PMD是一种罕见的弥漫性脑白质髓鞘形成障碍的X 连锁隐性遗传病，属蛋白脂蛋白1（proteolipid protein l，PLP1)相关的遗传性髓鞘形成障碍疾病谱中的一种。PMD 特征性病理改变为神经髓鞘不能正常形成。

    一旦被植入脑内，植入的神经干细胞有潜能分化为许多不同的脑细胞类型，这取决于它们导入的大脑区域。研究者在选择植入部位时，选择的是动物研究已知最有可能导致少突胶质细胞形成的位点。

    在神经干细胞移植术后，患儿接受了为期9个月的免疫抑制治疗。随访期间，研究者采用了多种方法对患儿的神经功能发育进行评估。尽管并非患儿自身来源的干细胞，但植入的“异体”神经干细胞能够成功“融入”患儿的大脑，并接受来自周围组织的血液和营养物质。核磁共振数据提示，在干细胞移植的区域有髓鞘形成，表明植入的神经干细胞已经分化成了少突胶质细胞。（作者：刘荣军）

参考文献：《Science Translational Medicine》2012;4:155ra137