多发性硬化症（Multiple Sclerosis，MS）是一种中枢神经系统慢性炎症性脱髓鞘疾病。炎症在该病中起重要作用：会引起血脑屏障障碍，炎症细胞进入中枢神经系统，并分泌促炎因子造成神经损伤。

    在动物模型中，高剂量免疫抑制剂可以控制自身免疫性脱髓鞘。患有其他免疫介导性疾病的患者，对自体造血干细胞移植（autologous hematopoietic cell Transplantation，AHCT）后高剂量免疫抑制剂（high-dose immunosuppressive therapy，HDIT）疗法也有良好反应。在临床前研究中，自身免疫性疾病应用高剂量免疫抑制剂疗法时，相对于化疗，全身照射（total body irradiation，TBI）更加有效。

    美国西雅图市瑞典神经科学研究所的JD Bowen等，近期公布了一组MS患者AHCT后HDIT疗法研究的长期疗效和安全性。该HDIT疗法包括全身照射（TBI）、环磷酰胺（CY）和抗胸腺细胞球蛋白（ATG）。患者长期随访资料收集至2008年。

    该研究共纳入26例MS患者：患者EDSS（Expanded Disability Status Scale）为5.0分～8.0分，平均EDSS评分为7.0分，患者进入研究前一年EDSS评分至少有1.0分恶化。平均病程84（10～277）个月。其中17例患者为继发进展型，8例为原发进展型，1例为复发缓解型。中位随访时间48个月。

    与基线值相比，末次随访时：15例患者EDSS评分恶化0.5分以上，其中10例患者恶化1分以上，但患者MRI未见新发损伤；4例EDSS评分改善0.5分以上。随访72个月时EDSS评分恶化超过1分的可能性为0.52（95% CI：0.30～0.75）。5例患者基线EDSS评分小于等于6.0，其中4例末次随访时未见恶化超过1分EDSS评分。患者脑脊液寡克隆区带检测带型有持续轻微改变。MRI检查显示4例患者有新发损伤或原有损伤恶化，均在随访13个月以内。在高EDSS评分亚组，大部分患者在移植7年后患者状况稳定。治疗后未见由于炎症事件所导致的神经功能恶化。

    研究表明：患者治疗后6年内病情可保持稳定；随访期间未见严重并发症。虽然部分患者EDSS评分恶化1分以上，但是MRI检查未见新发损伤，提示该疗法可能更有益于早期患者。（作者：赵永刚）

参考文献：《Bone Marrow Transplantation》2012:47;946-951