microRNA (miRNA)是一种大小约21～23个碱基的单链小分子RNA，是由具有发夹结构的约70～90个碱基大小的单链RNA前体经过Dicer酶加工后生成。miRNA参与调控基因表达，主要功能是调节生物体内与机体生长、发育、疾病发生过程有关的基因的表达，据推测miRNA调节着人类三分之一的基因。MYC 癌基因，编码一个基本的转录因子，也是细胞生长的重要调节因子，能够诱导细胞增殖和凋亡，在肿瘤组织中常有突变或者表达增加。

2009年6月《Cell》杂志报道，美国的Janaiah Kota等发现miRNA可以治疗患肝癌的小鼠。患肝癌的小鼠被随机分为试验组和对照组。试验组小鼠静脉注射一种包含荧光miRNA的病毒，对照组小鼠静脉注射病毒，无荧光miRNA。研究发现，miRNA会减少肿瘤细胞增生，诱导肿瘤细胞凋亡，并且试验证明MYC并不是miRNA作用的靶基因。经过3个星期观察发现，对照组小鼠肿瘤快速生长；接受miRNA治疗的试验组小鼠肿瘤变小，或者完全消失。

这项研究证明，外源性成熟miRNA的高表达并不会对内源性miRNA有影响。导入的miRNA只会对肿瘤细胞起作用，对周围正常组织并不会起作用，并且肝细胞对导入的这种外源性miRNA有很好的耐受性。由于MYC不是miRNA的靶基因，所以利用miRNA治疗肿瘤不局限于由MYC引起的肿瘤，应用范围将非常广泛。（编译：马驰）