美国最近一项研究显示：基因治疗可改善遗传性视网膜病变患者的视力、延缓失明，但并不能阻止视网膜上感光细胞的凋亡。

    LCA是一种严重的遗传性视网膜病变，通常始发于婴幼儿时期，到二三十岁时，患者可能完全失明。 以往的研究发现，LCA是由于RPE65基因突变引发了视网膜感光功能障碍和变性，导致眼球活动异常、视力严重下降。

    宾夕法尼亚大学和费城儿童医院的研究人员曾通过腺病毒载体将修正基因RPE65植入患者眼球内，病毒将感染视网膜患病细胞，将变异基因“重组”为正常基因。

    最初，为谨慎起见，研究人员只对每位患者视力较差的一只眼进行了治疗，经过几年的观察，确定该治疗方案的安全性和有效性后，研究人员又用同样方法对患者另一只眼进行了治疗。治疗后患者居然能辨认出人脸，而且对弱光的敏感度显著提高，这一治疗结果是前所未有的。

    随着研究的进展，研究人员开始考虑：除修复视网膜感光细胞功能障碍外，基因治疗可否减缓感光细胞凋亡。但非常遗憾的是：费城宾夕法尼亚大学Artur Cideciyan和他的团队研究发现，接受基因治疗遗传性视网膜病变患者，其感光细胞仍在继续凋亡。与人类视网膜相似的LCA基因突变的狗接受基因治疗，也显示出感光细胞病变继续恶化。

研究认为，治疗这种遗传性视力损伤的同时还需要实现对感光细胞的长期保护。（作者：钱宇）

参考文献:《Nature》2013;493:581