诱导多能干细胞(induced Pluripotent Stem cell，iPS)是由体细胞经过基因改造产生的，具有胚胎干细胞多向分化潜能的特点，可以分化为任意一种体细胞，因此在生物医药及临床治疗方面具有广阔的前景。
血友病A是因为肝脏合成凝血因子Ⅷ缺乏引起的出血性疾病。2009年1月29日《美国科学院院刊》报道，美国内华达癌症研究所的科学家利用iPS，可使A型血友病小鼠产生凝血因子Ⅷ，使这些小鼠在受伤后能够及时止血。
研究者用鼠尾尖成纤维细胞制备iPS，并分化为上皮细胞和内皮细胞。这些iPS能表达主要的胚胎干细胞标记如Oct4、Nanog、SSEA-1、碱性磷酸酶及SALL4。诱导分化后的上皮/内皮祖细胞可以表达细胞特异性标记物如CD31、CD34、Flk1以及凝血因子Ⅷ。将这些细胞直接注入患有A型血友病小鼠的肝脏中，注射后7~90天，试验组小鼠与未注射的对照组小鼠做剪尾试验测试止血能力。结果显示，对照组小鼠在几小时内因出血而死亡，而试验组小鼠存活时间超过了3个月；进一步检测发现试验组小鼠血浆凝血因子Ⅷ水平比注射前增加了8%～12%。
A型血友病的发病率约为万分之一，是三种血友病中发病率最高的一种。血友病的基因治疗尝试均由于各种原因（如免疫排斥反应）而失败，目前主要还是依靠补充凝血因子来预防或治疗出血症状。本研究为血友病治疗带来新的希望，并为iPS细胞治疗单基因遗传病提供了一个有利的佐证。（编译：李晓晨）
参考文献：《Proceedings of the National Academy of Sciences》2009;106:808-813