目前公认的Wegener's肉芽肿或微型多血管炎的标准治疗方案是环磷酰胺联合糖皮质激素诱导缓解，随后改用较高安全性的免疫抑制剂（如：硫唑嘌呤或甲氨蝶呤）来维持缓解。由于环磷酰胺的严重不良事件发生率和临床复发率均较高，所以临床上环磷酰胺一般不主张长期应用。研究证实，在维持治疗Wegener's肉芽肿或微型多血管炎方面，硫唑嘌呤和环磷酰胺的总体复发率和不良事件发生率没有显著差异性；但有关比较硫唑嘌呤与甲氨蝶呤维持缓解治疗Wegener's肉芽肿或微型多血管炎的疗效和安全性的研究还没有报道。
法国血管炎研究小组的Pagnoux C等在2008年12月25日出版的《新英格兰医学杂志》发表了一篇前瞻性、随机对照试验论文，专门研究硫唑嘌呤与甲氨蝶呤在维持缓解治疗Wegener's肉芽肿或微型多血管炎的疗效及安全性。结果显示：在维持缓解治疗的疗效（如：复发率、停药率等）方面，硫唑嘌呤与甲氨蝶呤基本相当。硫唑嘌呤或甲氨蝶呤都可以做为Wegener's肉芽肿或微型多血管炎的维持缓解用药，且安全性也基本相似。
研究者将126例经环磷酰胺联合糖皮质激素诱导缓解的Wegener's肉芽肿或微型多血管炎患者，随机分为硫唑嘌呤组（2mg/公斤体重/天）和甲氨蝶呤（0.3mg/公斤体重/周，可增加至25mg/周）。平均每位患者随访29个月。结果发现：硫唑嘌呤组共发生不良事件29例次，甲氨蝶呤组发生35例次不良事件（P=0.29）；而严重不良事件（WHO规定的3级至4级的不良事件），硫唑嘌呤组和甲氨蝶呤组各有5例患者和11例患者发生（P=0.11）。主要疗效终点（即因不良事件停药率）方面，硫唑嘌呤组发生7例，甲氨蝶呤组12例，甲氨蝶呤组的风险比（HR）是1.65，其中甲氨蝶呤组有1例患者死亡。甲氨蝶呤组共有21例患者复发，硫唑嘌呤组有23例患者复发（P=0.71）。（编译：王敏骏）
参考文献：《The New England Journal of Medicine》2008;359:2790-2803