病毒可做为基因载体，携带相关的治疗性靶基因进入各种细胞，但迄今为止，还没有任何一种病毒可以顺利通过人体的血脑屏障进入大脑和脊髓束。
美国儿童医院基因治疗研究中心的Foust KD等在2009年1月出版的《自然-生物技术杂志》发表了一篇研究论文，称发现了可以顺利通过人体血脑屏障的病毒。通过“荧光标记”基因的显示，一种腺伴随病毒-9（AAV9）能成功通过血脑屏障，到达中枢神经系统的靶细胞。通过面静脉将AAV9注射入新生小鼠的血液循环，结果发现AAV9能弥漫地散布在新生小鼠的脊髓束内背侧根神经节和运动神经元以及大脑神经元（包括大脑皮质、海马和小脑）。试验同时发现，尾静脉注射入AAV9后，AAV9也能遍及成年大鼠的中枢神经系统。
国际权威杂志《Nature》编辑部认为，该项研究是一项重要的医学突破。《Nature》杂志的编辑认为该种可以自由通过血脑屏障的病毒，有望成为一种新的基因治疗手段，有可能在将来被用来治疗各类神经性病变，如脊髓性肌萎缩、肌萎缩性(脊髓)侧索硬化等。（编译：王敏骏）
参考文献：《Nature Biotechnology》2009;27:59-65