美国医学会将“以患者为中心的治疗”定义为尊重患者的选择并以患者的价值观指导临床决定。“以患者为中心的治疗”是指，患者在治疗方案的制定中、尤其在治疗方案相关的研究中，起决定作用。美国医学会在患者职责条目中提到，当患者不能完全理解他们所接受的治疗时，患者有权要求获得其健康状况和治疗情况的信息，有权参与诊断和治疗建议的决策，并遵从商定的治疗方案。这些职责与以患者为中心的治疗理念相一致。

    与患者参加自身治疗的职责相比，参加研究的职责就不太清楚了。因为每个人都可以从临床试验的结果中获益，任何人都不应是“搭便车”，患者有义务参加临床试验。对这一伦理争论，理性的人们有的同意，也有人持相反态度。另有一种说法认为，以患者为中心的研究，其结果是实用的，但在伦理道德方面存在缺陷。

    正如以患者为中心的成果研究院(Patient-Centered Outcomes Research Institute，PCORI)所定义的那样，以患者为中心的研究可以帮助人们做出明智的医疗保健决策，并将他们的观点纳入到健康评估方案中。

    治疗方案的可选性带来了利益以及危害。当患者权衡这种利与弊的时候，他们对健康结果的优先次序和喜好均不同。而且他们的健康状况、发病风险、坚持治疗方案的医院和能力以及许多其他方面也都是不同的。只有当研究代表了大多数患者，研究结果才有可能应用于疾病治疗方案的制定。

    呼吁更多的患者参与研究不是件新鲜的事。最近所发表的文章和医学研究都证实，让患者参与研究从而指导实践的兴趣正与日俱增。伴随着学习型健康系统、质量改进激励措施、以实践为基础的研究网络等新事物的出现，研究和实践的界限越来越模糊。虽然有些人仍在意这些模糊的界限，并且对期望患者参与研究表示犹豫不决，但值得考虑的是，其实临床医师的每次诊断或治疗都在实施着试验评估患者的个人特征、疾病严重程度和表现、整体健康状况、或健康优先级从而进行积极的治疗。

    最近有关患者职责的讨论中，主要包括允许将个人健康数据应用于诊断改善和对治疗方案进行比较。有权使用个人健康数据是很重要的，但这不是患者唯一需要参与的。为了在以患者为中心的决策制定时获得最佳的信息，患者的参与对于确定问哪些问题以及要评价哪方面的结果是必不可少的。例如，研究者可能专注于哪种降糖药制品能实现糖化血红蛋白的最低水平。然而，有些糖尿病患者可能更感兴趣的是如何管理糖尿病和关系到总体生活质量的抑郁症。而其他一些正在处理比如失业或需要家庭成员的照顾等问题的糖尿病患者，可能最关心的是他们在生活压力之下如何对糖尿病进行管理。对于数百万的慢性病患者，比如糖尿病患者而言，对什么是最重要的均有着不同的看法。如果研究结果将被用于治疗方案的制定，那么这些不同的看法必须反馈给研究者。

#p#副标题#e#

    用于评估和比较治疗效果的结果选择时，同样需要患者的参与。比如，在判断收缩压从150mmHg降到140mmHg是否有益时，应该测量哪些结果？如果未经过询问，研究者不可能知道什么结果对患者来说是有重要意义的。只有患者本身才能明白地说出，哪些重要结果促使他们做出了决策。

    以患者为中心的结果研究还要求患者参与选择 ，这可能会影响其依从性的治疗特性。研究者和临床医师可能会忽略为了达到疗效患者必须忍耐的诸如疲乏、肌肉痛、头晕等药物不良反应。然而，患者将药物的疗效和危害共同考虑为结果。很多患者在决定一种药是否值得服用时，权衡这种利与弊，以及其他因素，如成本和便利性。研究者和临床医生认为患者是不依从的，而患者其实是根据他们自己的选择和爱好作出理所当然的决定。因此，患者有责任确保研究人员了解他们的观点。

    患者的参与度和责任都会有所不同，他们愿意并且能够肩负这些责任。有些人渴望充分参与，任何与他们有关的都必须亲自参与。然而，竞争需求将会限制大多数患者和其照顾者的参加能力。减少研究和实践之间的障碍可以促进患者参与。例如，最重要的问题和最有意义的结果的系统评估，以及上文中提到的可能影响依从性的其他因素，都可能成为临床实践的标准组成部分。这可以通过多种方式实现，包括通过计算机访问患者的电子门户网站，通过笔-纸问卷；对于那些没有电脑不能上网的患者，在访视前、访视过程中、或作为临床中的一个环节进行实施。关于将患者的报告结果与电子健康记录以及用于临床治疗和效果评估的患者门户平台进行整合的努力已经在进行，这些努力可以扩大到更多的患者参与。在实践和系统水平上，关于重要问题、影响依从性的因素以及有意义的治疗结果等方面的信息可以在不增加负担的情况下为研究提供参考。此外，在患者-临床医生水平，信息的确定应该加强沟通并共同确定治疗方案。

    在以患者为中心的研究中，将患者责任的概念转化为实际的参与还有许多逻辑上的问题。参与者必须是自愿的，患者不能感觉被强迫。对于那些希望在临床中参与信息共享之外项目的患者，类似PCORI提供的研究教育就是必不可少的了。为了鼓励广大的患者参与研究，研究者和健康系统需要解决一些患者由于过去的经历或者文化而导致的厌恶和误解。患者和医生需要明白完成以患者为中心的研究并不需要很大负担，并且参与研究可以为患者带来更大益处，并为医生带来更满意的实践。

    一边是研究，另一边是患者治疗与实践，两者之间的人为障碍应该减少了。通往有效的、可持续的以患者为中心的健康管理和决策制定，需要患者让医生知道他们的优先选择，并理解哪个策略更能满足他们的优先选择，从而参与到产生这类证据的研究中去。

(作者：张秋红、沈颖)

参考文献：《Journal of the American Medical Association》2013;309:2331-2332