遗传性血管性水肿（hereditary angioedema，HAE）是一种罕见的遗传性疾病,致病原因是编码C1酯酶抑制剂（C1 esterase inhibitor，C1INH）的基因突变。C1INH调节几种生物途径，其中包括血管舒缓素一激肽级联反应。HAE的特征是身体多个部位出现间歇性水肿，包括喉部、皮肤、胃肠道粘膜和生殖泌尿系统。HAE发作时患者非常痛苦，常持续1天〜5天，喉部血管水肿甚至可以致命。

    Ecallantide是一种新近研发的重组血浆激肽释放酶抑制剂，意大利米兰大学的Marco Cicardi等证实Ecallantide可用于治疗以间断发生皮肤和黏膜的急性、有可能危及生命的水肿发作为特征的遗传性血管性水肿急性发作。

    在这项双盲、安慰剂对照试验中，因急性水肿发作而就诊的遗传性血管性水肿病人，按1:1的比例被随机分为两组，一组接受皮下注射ecallantide（剂量为30 mg）治疗，另一组接受安慰剂。72例病人中共71例完成了该试验。4小时治疗转归评分的中位数在ecallantide组为50.0分，在安慰剂组为0.0分。至症状显著改善的估计时间在ecallantide组为165分钟，安慰剂组＜240分钟（P=0.14）。

    注：Ecallantide为FDA于2009年12月1日批准的第二个用于治疗HAE的药物。该药为皮下注射的液体制剂，适用于16岁以上的患者，常见不良反应包括头痛、恶心、腹泻、鼻腔及喉部肿胀、发热和注射部位反应，最严重的不良反应为过敏性休克。该药物应仅由医护专业人员给药，并应在具有过敏性休克救治条件的医疗机构中进行。（编译：王玉成）

参考文献：《New England Journal of Medicine》2010;363:523-531