先天性听力损失是较为常见的感觉障碍之一，指的是母亲在妊娠、分娩过程中的异常或遗传因素导致内耳毛细胞受损造成耳聋。患者在出生时或出生后不久，就已存在听力障碍。

    据统计，先天性听力损失发生率约为1.5‰，其中近一半被认为是遗传引起。此前一直未发现有效的治疗方法。目前的治疗方法——听觉放大设备和植入人工耳蜗——尚不能够使听力恢复到正常水平。矫正遗传缺陷或许可完全恢复听力，但以往修正基因突变引起的听力损失研究均未见成效。

    最近，美国加州大学的研究人员使用基因来治疗遗传性耳聋小鼠，小鼠耳聋源于编码囊泡谷氨酸转运体3（VGLUT3）蛋白质基因突变导致。该基因在内耳毛细胞发送听力信号上起着至关重要的作用。以往的研究表明，该基因突变在某些人类先天性听力损失中可能起到一定的作用。

    使用腺相关病毒1型导入VGLUT3基因2周后，参加实验的19只小鼠回复听力。成年鼠在治疗后，听力改善持续7周～1.5年，新出生小鼠持续至少9个月。

    研究显示基因疗法有望治疗遗传性听力损失，此研究在寻求人类遗传听力损伤治疗发展中具有里程碑的意义 。（作者：钱宇）

参考文献：《Journal of the American Medical Association》2012;308:853