在世界范围内，肝细胞癌是第五大癌症，是癌症引起死亡的第三大疾病。肝细胞癌经常发生在肝功能异常，特别是慢性炎症和肝硬化患者中。miR-122位于18号染色体，是肝细胞中最为丰富的miRNA。miR-122在肝脏生理和疾病方面具有重要作用，尤其是在调节体内胆固醇方面发挥着主要功效。miR-122通过直接下调参与胆固醇生物合成的基因降低血清胆固醇水平。在肝细胞癌患者体内，miR-122表达的下降与肿瘤转移和预后不良有关。 近日，美国俄亥俄州立大学综合癌症中心的研究人员发现，敲除miR-122的小鼠会出现肝脂化、肝炎，最终发生肝细胞癌。当肝细胞缺乏miR-122的分子时，肝脏会发生脂肪沉积、炎症和产生类似肝细胞癌的肿瘤。这些病理学表现都与致癌途径活动过度有关，炎症细胞的肝浸润能产生一些细胞因子，如IL-6和TNF。miR-122进入到MYC诱导的肝细胞癌小鼠模型中会强烈抑制肿瘤的发生，这进一步证明该miRNA具有抑癌作用。研究人员通过将miR-122基因导入肝细胞来人工恢复miR-122到接近正常水平，它能够显著减少肿瘤的大小和数量。在经过miR-122处理的动物体内，肿瘤占肝脏平均表面积的8%，而在未接受处理的对照动物体内，肿瘤所占比例为40%。此研究数据更进一步的支持miR-122的肿瘤抑制活性。 这项研究揭示了miR-122在维持肝脏内部稳态方面的重要功能。通过这项研究还可能找到miR-122的治疗用途，对一些患有肝癌的病人而言，这也可能着重强调了接受miR-122抑制治疗所发挥的治疗性作用。（作者：马驰) 参考文献：《Journal of Clinical Investigation》2012;122:2871-2883