一项名为“TOPIC”的大样本、随机、双盲、安慰剂对照III期临床研究证实，多发性硬化症新药——特
立氟胺可有效用于多发性硬化症（multiple
sclerosis，MS）的早期治疗或预防发作。特立氟胺于2012年获FDA批准上市，是一种治疗复发缓解型多发性硬化症的口服免疫调节剂。为了评估
MS第一次临床发作时，应用特立氟胺的疗效和安全性，美国西奈山医院的Aaron E
Miller等人进行了临床研究。研究纳入了618名临床孤立综合征患者，随机分至安慰剂组（197例）、特立氟胺7mg组（205例）和14mg组
（216例）。研究周期为108周。患者服药108周后，可根据患者的意愿进入开放标签研究。实际研究过程中，特立氟胺14mg组和7mg组各有2例患者
未服用试验药物，因此，最终纳入分析的ITT人群三组分别为197、203和214例。
研究结果显
示，与安慰剂相比，特立氟胺14mg和7mg均可显著降低临床确诊MS的风险，风险比分别为0.574（95%
CI：0.379～0.869；P=0.0087）和0.628 （95%
CI：0.416～0.949；P=0.0271）；降低MS复发或新发MRI病灶的风险比分别为0.651（95%
CI：0.515～0.822；P=0.0003）和0.686 （95% CI：0.540～0.871；P=0.0020）。
该研究是迄今首个证实口服病程改善药对早期MS有临床获益的临床试验，相关研究结果为特立氟胺用于MS的早期治疗或预防发作提供了证据支持。结合前期的III期临床研究，本研究结果进一步支持特立氟胺对多发性硬化具有病程改善作用。
研究期间，特立氟胺组发生率≥10%
（且至少高于安慰剂组2%）的不良事件包括：转氨酶（alanine
aminotransferase，ALT）升高、脱发、腹泻、感觉异常和上呼吸道感染。其中，ALT升高是唯一导致超过2%的患者中断治疗的不良事件，
特立氟胺7mg、14mg和安慰剂组的发生率分别为5%（11/207）、4%（9/216）和5%（9/191），同时也是报道最多的严重不良事件，特
立氟胺7mg、14mg和安慰剂组分别有5例、4例和3例，发生率均为2%。（作者：刘荣军)
参考文献：PLOS ONE 2014;13:977-986