何为PDUFA？

    美国国会于1992 年审核通过了《处方药申请者费用法案》(即 PDUFA)。依据该法案, 针对递交的人用药品上市前申请, 国会将授权FDA 向制药商/ 申报者收取一定的审查费用( 以下简称PDUFA 费用) , 以增加FDA 用于药品审评的资金来源, 加速批准程序, 尤其是尽快将防治严重疾病和保护公众健康的新药推向市场。

    根据该法案的有关条款规定, PDUFA 费用主要包括三部分：申请费( Application Fee)、生产设施费( Establishment Fee)、产品费( Product Fee) 。

    在经历了几个月的广泛讨论以及随后的立法者之间的紧密磋商，美国众议院和参议院日前通过了《2012年美国食品和药物管理局安全及创新法案》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act，FDASIA），即第5版《处方药申请者费用法案》（Prescription Drug User Fee Act, PDUFA V）。

    在两党的广泛支持下，美国总统奥巴马于2012年7月9日签署了FDASIA。产业界对此项法律表示广泛的欢迎，认为其在以下几方面有重大改进：1.FDASIA授权FDA以使用者费用方式向企业收取60亿美元来补充FDA预算，用于支持其加快医疗产品和器械的审查；2.将FDA的审查范围扩展到生物仿制药，使FDA有权开展生物仿制药审查并批准其上市；3.提出FDA通过增加透明度、科学对话、推进监管科学和强化上市后审查等方法，加强对创新型新疗法的开发和审查；4.改进FDA的快速审批通道；5.提出促进孤儿药产品开发的多项条款，包括出资培训此类药物的审查人员以及支持优先审查孤儿药；6.包含有关药物遗传学和生物标记物开发疗法的规定。

    生物技术工业协会（Biotechnology Industry Organization，BIO）主席Jim Greenwood说：“我们很高兴国会比我们想象的更快做出反应，并很快地将法案提交总统签署。”抱有同样心情的还有美国药物生产者协会主席John Castellani，他说：“法案的最终确定将加速FDA的审评进度，将会更快地将安全有效的创新药物推向市场。”而竞争企业协会的Greg Conko则将他兴奋的理由告诉媒体：“加快审评本身不是什么根本性的变化，但是FDA的改革在朝着一个正确的方向进行，FDA正在用标准的，结构化的利益-风险分析过程，而这一过程将帮助机构决策更加带有转化的意味，也将使FDA成为公众更值得信赖的机构。”

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    新版本的FDASIA于2012年7月9日正式生效，涉及处方药、医疗器械、仿制药、生物仿制药生产企业的用户费用。该法案授权FDA向企业收取用户费用以支持创新型新药、医疗器械仿制药和相似生物制品（生物仿制药）的评审，该法案共授权了三个法案，分别是《儿童最佳用药法案（PBCA）》、《儿童研究公平法案（PREA）》及《儿童医疗器械安全改进法案》以鼓励儿科药物及医疗器械的研发。

    该法案是对1992年开始实施的PDUFA的第五次重新授权，同时也是对2002年实施的医疗器械用户付费法案（MDUFA）的第三次重新授权，外界舆论认为这次的改动授予FDA更大的权力和自由。这两项法案支持的项目为FDA评审专家对申请进行评审提供了稳定和可靠的支持，使他们能够在一定的时间内完成评审并且兼顾产品的安全和效用。新的FDASIA法案除了继续授权FDA收取处方药和医疗器械企业的用户评审费用外，还将对仿制药和相似生物制品（生物仿制药）采用同样的方法，加速和提高仿制药的审批。而对于生物仿制药的生产厂家来说这是个极大的利好消息，生物仿制药有了用户付费法案，终于能够得偿所愿了。但业内人士称生物仿制药审评究竟是更像化学药还是更像医疗器械审评就只能交给时间来判断了。

    在Greenwood看来，FDASIA将增强评审过程的科学性，并且使评审速度加快，将药物放到真实世界中进行上市后安全性评价要比还没上市就被否决无数次更为科学。更重要的是此项法案的核心内容是“增强的”加快审评，这将更加适应以后越来越多的靶向性、个体化治疗药物的评价。

    新法案的提出在许多地方都印证了个体化治疗的重要性，例如更加实事求是地要求进行疗效风险研究，这除了体现在药品开发过程以外还体现在罕见病药物的开发上。FDA正在着手训练评审员，使他们可以更了解罕见病以及罕见病的药品评价。

    “FDA此次的调整囊括了这么多的罕见病，实际上是‘草根' 患者组织发挥越来越大的作用。”罕见病立法委员会（Rare Disease Legislative Advocates，RDLA）的John Crowley如此表述，约有300个患者组织提出建议，最终这些建议终于汇聚在一起，保证了罕见病药物的条款获得成功。

    但也有一些专家提出如下质疑：1. 新法律只是授权FDA向一个“风险利益网络”努力发展，但没有设置具体的完成日期，其他比较具有挑战性的条款也是如此；2. 孤儿药相关条款未来实施情况留有疑问，而要实现该类产品的加快开发和审查，前提是FDA对这类产品的风险利益分析更加透明，这样才能保证FDA对药物的监管决策更科学和具有可预测性。

（作者：李秋实、刘荣军）

参考文献：《Nature Biotechnology》2012;30:733-734