幼年皮肌炎是一种主要侵犯皮肤和肌肉的慢性疾病，其病程及临床表现与成人皮肌炎类似。虽然近年来皮肌炎的临床预后有所改善，但幼年皮肌炎仍然会明显增加患者的致残率和死亡率。糖皮质激素是治疗幼年皮肌炎的一线药物，若存在激素抵抗或激素依赖，不妨加用免疫抑制剂以减少激素用量。最常用的免疫抑制剂是甲氨蝶呤和环孢素。既往研究显示，激素联合免疫抑制剂更能改善幼年皮肌炎患者的预后，但Cochrane的系统评价指出尚无随机临床试验的证据支持。

为此，意大利PRINTO合作中心儿童风湿科的Nicolino Ruperto博士等组织了一项国际多中心、随机对照试验，评估免疫抑制剂联合激素治疗新发幼年皮肌炎的效果。

来自全球22个国家54家医院的139例18岁以下的幼年皮肌炎初治患者被随机分配，分别接受强的松单药和强的松联合甲氨蝶呤或环孢素治疗。主要终点为治疗半年后6个核心变量有一半改善20%（PRINTO20）的患者比例、达到临床缓解的时间和达到治疗失败的时间。

在2006年5月31日到2010年11月12日期间，共有47例患者被随机分配至强的松单药治疗、强的松联合环孢素组和强的松联合甲氨蝶呤组，每组各分配46例，平均随访35.5月。在治疗半年时，三组达到PRINTO20改善的患者比例分别为51%、70%和72%。强的松联合甲氨蝶呤组的患者达到缓解的平均时间为41.9月，另外两组未观察到缓解病例。此外，强的松单药组和强的松联合环孢素组治疗失败的平均时间分别为16.7月和53.3月，强的松联合甲氨蝶呤组未观察到治疗失败病例。强的松单药组达到停药的平均时间为35.8月，而联合用药组为29.4月～29.7月。在安全性方面，强的松联合环孢素组的不良事件发生率更高，主要累及皮肤和皮下组织、胃肠道系统，联合用药组发生继发性感染的比例显著升高。试验中未发生患者死亡事件。

该研究认为，强的松联合免疫抑制剂能更有效治疗幼年皮肌炎，而且强的松联合甲氨蝶呤的疗效和安全性更佳。（作者：王敏骏)

参考文献：Lancet 2016;387:671-678