肿瘤的生长是由细胞内在因素（如转录程序的激活导致肿瘤细胞增殖）及外在因素（如免疫介导的肿瘤监视）所决定的。近些年，随着许多白血病特异抗原的不断确定，以及肿瘤免疫治疗取得的诸多临床进展，医学工作者越来越坚定地相信，未来一定会有更安全更有效治疗急性粒细胞白血病（acute myeloid leukemia，AML）的手段及药物。

STAT3（一种涉及肿瘤发生的关键因子）是肿瘤发生过程中起关键作用的转录因子之一。它在绝大多数肿瘤中异常活化（通过酪氨酸磷酸化），通过诱导特异靶基因刺激细胞增殖，阻止细胞凋亡，促进血管新生，为肿瘤逃避免疫打击提供方便。同时，STAT3在破坏宿主免疫反应、聚集以及活化免疫抑制细胞等过程中也起重要作用。因此，以肿瘤细胞及免疫抑制细胞中的STAT3为靶点的疗法能起到恢复免疫功能的作用。

2005年的一项研究表明，STAT3抑制剂不仅能够抑制肿瘤生长，还能减少免疫抑制因子的生成，同时能增加炎症因子及趋化因子的浓度，增强树突状细胞的功能，诱导细胞毒性T细胞的活化。STAT3也被发现在促进AML细胞增殖及存活过程中起重要作用。STAT3通过以下3种机制促进AML发生发展：①促进恶性白细胞增殖及存活；②防止AML分化为功能性的树突状细胞；③阻断T细胞的功能。

多项在研项目都在探究STAT3信号通路激活到底导致了哪些蛋白的异常表达。后续的工作包括：探索STAT3在获得并维持AML持续缓解中的作用，AML患者中NK细胞、T细胞、抗原提呈细胞功能的异常多样性是否与STAT3在AML细胞中过表达有关，明确STAT3的活性与AML患者预后的关系，STAT3在白血病的不同亚型中是否存在差异性表达，以及以STAT3为靶点开发的靶向药物能否在治疗AML中获得令人惊喜的疗效。（作者：胡俊)

参考文献：《Blood》2014;123:1-2