常染色体显性遗传型多囊肾（autosomal dominant polycystic kidney disease，ADPKD）居常染色体显性遗传发病率首位。常染色体显性遗传型多囊肾致病基因突变率为1%，占慢性肾功能衰竭的5%～10%。常染色体显性遗传型多囊肾以肾囊肿为临床特征，同时会伴发肾外表现如多囊肝，目前还没有有效的治疗方法。近日，明尼苏达州罗彻斯特梅奥诊所肾病和高血压科的研究人员进行了一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，发现长效生长抑素对常染色体显性遗传型多囊肾和多囊肝病有效。

    研究人员入组了42名患有常染色体显性遗传型多囊肾病或者多囊肝病患者（34名常染色体显性遗传型多囊肾患者和8名多囊肝患者），以2：1的比例随机分配42名患者到两组，试验组接受长效奥曲肽（长效生长抑素类似物）治疗，对照组接受安慰剂治疗1年。主要研究终点是通过MRI测量从基线到1年的肝体积的变化百分比；次要研究终点是肾脏体积的变化、肾小球滤过率、生活质量、药物安全性、生命体征和临床实验室检查指标。试验结果显示，试验组患者肝体积降低4.95%±6.77%，安慰剂组患者肝体积并没有变化。试验组肾体积没有变化，但在安慰剂组肾体积增大了。肾小球滤过率的变化两组相当。同时试验还表明奥曲肽耐受性好，服用奥曲肽患者的身体疼痛得到缓解、体力活动得到提高。这项研究证明，奥曲肽可以缓解肝脏体积，耐受性好，发生的不良反应都在可接受的范围内。（编译：马驰）

参考文献：《Journal of the American Society of Nephrology》2010;21:1052-1061