2016年3月4日，美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）首次批准了一种治疗血友病B的长效药物——商品名为Idelvion的凝血因子Ⅸ-血浆白蛋白融合蛋白在美国上市。

血友病B为遗传性凝血因子Ⅸ缺乏引起凝血障碍的出血性疾病，主要累及男性，大约每25000名男性中就一例血友病B患者，相比之下，女性发病相当罕见。血友病B患者常规预防性用药的主要目的是预防反复出血和关节破坏，保留正常的骨骼肌肉功能。在Idelvion问世前，临床上使用的Ⅸ因子替代品基本上都需要每周给药两次，给患者和医生都造成不便，影响长期治疗的依从性。

Idelvion通过重组DNA技术生产，是首个进入美国市场的凝血因子-白蛋白融合蛋白产品。白蛋白在循环系统的半衰期非常长，把它和凝血因子Ⅸ融合后将大大延长药物的半衰期，血友病B患者每两周用药一次即可，和其他隔几天就要给药一次的Ⅸ因子替代品相比具有明显的优势。

儿童和成人血友病B患者可以按需使用Idelvion，适应证包括预防出血发作、管理围术期出血和常规预防性减少出血次数。

意大利学者Elena Santagostino等人开展的国际前瞻性、非随机、多中心、开放标签3期临床试验显示，该药的平均终末半衰期为102小时，比以前的Ⅸ因子替代品的终末半衰期延长了4.3倍。在63例年龄12岁～61岁的重度血友病B患者中，Idelvion每周40IU/kg或每两周75IU/kg给药一次可以成功控制98.6%的出血发作，其中93.6%的出血发作仅需用药一次就立竿见影。Idelvion的安全性良好，最常见的不良事件是头痛。（作者：曹喜华）

参考文献：Journal of the American Medical Association 2016; 315:1555