如何安全有效的将siRNA传递到特定的体内靶细胞中去

RNA干扰(RNA interference，RNAi)技术是目前生命科学领域中的前沿技术(cutting-edge technology)。RNAi是由双链RNA（double-stranded RNA，dsRNA）介导的由特定酶参加的特异性基因沉默现象，可以阻断基因表达。从发现至今，科学家都将治愈疑难疾病的希望寄托在能阻断基因表达的RNAi技术上。毫无疑问RNAi具有巨大的治疗潜力，但是利用RNAi技术治疗存在一个巨大的障碍，那就是如何安全有效地将siRNA（short interfering RNA，siRNA）传递到特定的体内靶细胞中去。

安全有效地将siRNA传递到巨噬细胞中的新方法

在RNAi治疗领域里，巨噬细胞一直是RNAi治疗的研究热点，因为巨噬细胞可以促进多种疾病发生炎症反应,例如类风湿关节炎、肠炎和糖尿病。2009年4月30日，《Nature》杂志报道了一篇关于传递siRNA新方法的文章。美国麻省大学医学院分子医学系Myriam Aouadi等人找到了一种安全有效的方法将siRNA传递到巨噬细胞中。研究人员用β1，3-D葡聚糖包裹siRNA，被包裹的siRNA在体外和老鼠体内均具有沉默基因的作用。研究人员给由脂多糖诱导的炎症模型小鼠口服这种包含siRNA的葡聚糖颗粒，最少siRNA剂量为20ug/kg，siRNA消耗巨噬细胞中TNF-α的mRNA，降低血清中TNF-α的水平。结果发现，接受了葡聚糖-siRNA颗粒治疗的小鼠存活率提高，能有效抑制全身性炎症。

这种方法在活体中的功效要比以前所报告的用系统给药法输送siRNA的方式强250倍，这一新的RNAi技术为研究人员研发其他类型的siRNA药物提供了一个很好的思路，为应用RNAi治疗疾病扫清了siRNA安全有效传递的障碍。（编译：马驰）