特发性肺纤维化（idiopathic pulmonary fibrosis，IPF）是一种原因不明的慢性、进展性肺部疾病，主要表现为间质性肺炎。目前，还没有任何药物治疗能改善IPF患者的生存率。2005年发表于《新英格兰医学杂志》的一项多中心、随机对照试验显示，与两联治疗方案（硫唑嘌呤和强的松）相比，三联治疗方案（包含强的松、硫唑嘌呤和乙酰半胱氨酸）能更显著保护IPF患者的肺功能和延缓CO弥散率的下降。然而，在2011年10月14日，出于安全性方面考虑，美国国家心、肺和血液研究所提前终止了上述三联方案的临床研究，改行乙酰半胱氨酸与安慰剂对照的随机临床研究。

美国华盛顿大学的Raghu G等组成的特发性肺纤维化临床研究小组进行了这一多中心（美国的25家临床试验中心）、随机、安慰剂对照临床试验，以评估乙酰半胱氨酸单药是否能更显著改善IPF患者的肺功能，降低死亡风险。本研究纳入标准为肺功能轻到中度损害，且在进入试验前2年内已确诊为IPF的患者。主要终点为治疗60周时的用力肺活量（forced vital capacity，FVC）的变化。133例乙酰半胱氨酸组（600mg，一天三次）患者和131安慰剂组例患者被纳入分析。

结果发现，在治疗60周时，乙酰半胱氨酸组和安慰剂组的FVC变化值没有显著性差异（-0.18L vs -0.19L，P=0.77）。此外，乙酰半胱氨酸组和安慰剂组的死亡率（4.9% vs 2.5%，P=0.30）和急性加重比例（2.3% vs 2.3%，P>0.99）均相当，无显著性差异，甚至前组的心血管的不良事件发生率还略高于安慰剂组，但两组均无胃肠道反应，也无严重的副作用。

因此，该研究认为，乙酰半胱氨酸不能有效治疗IPF。与安慰剂相比，乙酰半胱氨酸不能明显改善轻中度肺功能损害的IPF患者的FVC。（作者：王敏骏)

参考文献：《New England Journal of Medicine》2014;370:2093-2101