美国俄勒冈健康与科学大学、马里兰肯尼迪•克里格研究所等多家研究机构的一项研究证实，礼来公司骨质疏松新药，重组人甲状旁腺素1-34——特立帕肽(teriparatide)，或可用于一种罕见遗传性骨病——成骨不全症的治疗。

成骨不全症（osteogenesis imperfecta，OI），又称脆骨病,是一种罕见遗传性骨疾病，发病率约十万分之三。罹患该病的患儿俗称瓷娃娃，即便是轻微的碰撞，也会造成严重的骨折。该病的病变主要是胶原纤维不足，结构不正常，全身性结缔组织疾病。其病变不仅限于骨骼，还常常累及其他结缔组织如眼、耳、皮肤、牙齿。

该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验，共入组OI患者79例。每位患者给予20ug特立帕肽(teriparatide)或安慰剂皮下注射，治疗时间为18个月。首要疗效终点为腰椎面积骨密度（areal bone mineral density，aBMD）的改善百分比。

研究结果显示：末次随访，试验组患者腰椎aBMD较基线增加6.1%±1.0%，安慰剂组增加2.8%±1.0%（P<0.05）；与基线相比，两组患者髋关节总aBMD分别增加2.6%±1.0%和–2.4%±1.0% (P<0.05)。特立帕肽治疗后，患者的椎骨体积骨密度（volumetric bone mineral density，aBMD)和强度明显改善，分别较基线增加18%±6%和15%±3%，而安慰剂组患者的aBMD和强度则明显下降，分别较基线增加–5.0%±6%和–2.0%±3%。此外，特立帕肽治疗还可明显增加患者血清P1NP和NTx水平，分别较基线增加135%±14%和64%±10%。

基于上述研究结果，研究者认为，成人OI患者，特别是那些非重症（Ⅰ型）患者，能够对特立帕肽治疗起反应，该药物对此类患者的髋关节和脊柱aBMD、椎骨vBMD及强度具有一定的改善作用。（作者：刘荣军)

参考文献：《Journal of Clinical Investigation》2014;124: 491-498