医教研论坛
2014年01月号
医学进展

第四届《康复·生命新知》医学高端论坛现场调查报告

作者:王敏骏

    2013年12月21日上午,第四届《康复∙生命新知》杂志医学高端论坛在上海静安香格里拉大酒店隆重召开。为探讨超越传统的个性化治疗和现代循证医学,以及如何定义和实现“精准医学”,来自国内的200余位专家学者(包括:风湿科专家、肾内科专家和血液科专家)展开积极讨论。

    会议期间,美国欣凯公司进行了现场调查,与会人员分别就为何要超越传统的个性化治疗和现代循证医学,以及如何定义和实现“精准医学”相关的25个问题进行了投票,具体问题和结果如下:

 

一、个性化治疗的初衷是让每一个病人痊愈、或达到临床缓解,您在临床实践中是否曾实施个性化治疗?效果如何?

    1、实施个性化治疗,临床缓解率达到80%~100%;2、实施个性化治疗,临床缓解率达到50%~80%;3、依据临床指导原则,并实施标准治疗方案,临床缓解率达到100%;4、依据临床指导原则,并实施标准治疗方案,临床缓解率达到50%~80%;5、不论如何努力,临床缓解率仍然<50%。

    结果:38%的专家认为通过实施个性化治疗,治疗患者的临床缓解率可以达到50%~80%,另有约1/3的专家(34%)认为根据临床指导原则,并实施标准治疗方案,患者的临床缓解率可达到50%~80%。此外,17%的专家认为无论如何努力,患者的临床缓解率仍然<50%,10%的专家认为通过实施个性化治疗,患者的临床缓解率可以达到80%~100%,还有1%的专家认为根据临床指导原则,并实施标准治疗方案,患者的临床缓解率可以达到100%。

    结论:对于传统的个性化治疗和依据循证医学治疗患者的总体疗效,绝大多数(89%)专家认为,无论是通过个性化治疗,还是依据临床指导原则,目前患者的临床缓解率还是只能在50%~80%,甚至低于50%。

 

二、传统的个性化治疗往往根据病情变化而调整治疗方案,您认为个性化治疗目前状态是?

    1、多凭经验及直觉判断,难以精准预测,措施滞后;2、多凭经验及直觉判断,可以精准预测,措施超前;3、多凭临床证据,难以精准预测,措施滞后;4、多凭临床证据,可以精准预测,措施超前;5、多凭临床与基因学证据,可以精准预测,措施超前;

    结果:40%的专家认为凭借临床证据,难以精准预测,措施滞后;26%的专家认为凭借医生的经验及直觉判断,难以精准预测,措施滞后;13%的专家认为凭借医生的经验及直觉判断,可以精准预测,措施超前;12%的专家认为凭借临床与基因学证据,可以精准预测,措施超前。还有9%的专家认为凭借临床证据,也可以精准预测,措施超前。

 

    结论:对于传统的个性化治疗现状,多数专家(66%)不满意,认为凭借医生的临床经验、直觉判断和现有临床证据,还无法做到精确预测,且措施滞后。

 

三、在全球,临床诊断失败率(误诊及错诊)高达15%,您认为主要高发领域及原因是?

    1、 发生在疑难杂症,主要原因为诊断技术不理想;2、发生在疑难杂症,主要原因为依赖医生的经验及直觉;3. 发生在常见病症,主要原因为诊断技术不理想;4、发生在常见病症,主要原因为依赖医生的经验及直觉。


    结果:对于误诊及错诊的领域和原因,多数(78%)的专家认为发生在疑难杂症,只有22%的专家认为发生在常见病症,而主要原因为诊断技术不理想(56%)或依赖医生的经验及直觉(44%)。

    结论:对于误诊及错诊的领域和原因,多数专家认为发生在疑难杂症,主要原因分别为诊断技术不理想或依赖医生的经验及直觉。

 

四、循证医学为我们临床实践提供了参考依据,根据循证医学制定出了许多指导原则,您认为指导原则适合于?

    1、100%病人;2、<80%病人;3、<50%病人;4、<30%病人。

    结果:多数(68%)专家认为,根据循证医学证据制定的指导原则可适用于80%以下的患者;20%的专家认为适用于不足50%的患者,而有9%的专家认为可适用于所有患者。此外,还有极少数(3%)专家认为,适用患者范围低于30%。


    结论:对于目前指导原则的患者适用范围,绝大多数(91%)专家并不满意。

 

五、在您的临床实践中,您对疾病治疗指南的体会?

    1、很科学准确,适合中国人;2、很科学准确,不适合中国人,但有参考价值;3、不太科学准确,不适合中国人,需要鉴别使用;4、不太科学准确,误导我们中国人。

    结果:半数以上的专家(58%)认为,目前疾病的治疗指南很科学准确,不适合中国人,但有参考价值,而13%的专家认为很科学准确,适合中国人。此外,24%的专家认为不太科学准确,不适合中国人,需要鉴别使用,甚至有3%的专家认为目前疾病的治疗指南不但不科学准确,还会误导我们中国人。


    结论:对于目前的疾病的治疗指南,多数(85%)专家认为,可能不适合中国人,甚至会误导我们中国人。

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六、一种药物的RCT研究提示,其有效率达到60%,您准备为病人应用此药物治疗。当病人询问我们&ldquo;医生,这个药会对我有效吗?&rdquo;,您的回答常常是?

    1、 这是新药,肯定有效;2、 这是新药,应该有效;3、这是新药,有效无效看你的运气;4、 这是新药,我也不知道。


    结果:多数专家(71%)会表示,这是新药,应该有效。23%的专家会说这是新药,有效无效看你的运气。4%的专家会表示,这是新药,我也不知道。只有2%的专家会认为,这是新药,肯定有效。

    结论:多数专家(73%)对新药持肯定态度,认为肯定有效或应该有效,而只有少数(27%)专家会对新药的疗效表示怀疑。

 

七、当一个药物在抗肿瘤试验中p值达到<0.05,病人的存活时间从12个月延长到13.5个月,费用预计超过对照药物2倍,达20万美元/年,您认为?

    1、因统计学显示显著性差异,很有临床价值,我会应用;2、因统计学显示显著性差异,尽管临床价值不大,我会应用;3、尽管统计学显示显著性差异,临床价值不大,我不会应用;4、尽管统计学显示显著性差异,临床价值不大,因厂家推广,我会应用。

    结果:多数专家(67%)认为,虽然新药的疗效具有一定优势,但临床价值不大,我不会应用。还有,25%的专家认为,新药研究具有统计显著性差异,所以不管是否具有临床价值,都会应用。只有7%的专家表示,尽管新药的临床价值不大,但由于厂家推广,仍然会应用。


    结论:多数专家(67%)认为,新药研究虽然具有统计显著性差异,但只要新药的临床价值不大,就不会应用。

 

八、RCT研究的方法很科学,但很多RCT结果无法应用于临床,您认为主要原因之一是?

    1、没有双盲;2、没有找优秀的研究中心;3、没有找CRO公司管理;4、大多疾病的诊断及评估根本就不精准。

    结果:大多数(73%)专家认为,由于很多疾病的诊断及评估根本就不精准,所以导致很多RCT结果无法应用于临床,分别有11%、11%和5%的专家认为相关原因是没有双盲、缺乏优秀的研究中心和没有找CRO公司管理。


    结论:大多数专家(73%)认为,由于很多疾病的诊断及评估标准根本就不精准,所以限制了RCT结果在临床中的应用。

 

九、我们的前辈经历了从体液、天象、神灵等唯心理论解释疾病的过去,到以解剖、病理、生化等科学理念解析疾病的今天,您认为?

    1、我们对绝大部分疾病的病因及机理已经充分了解;2、我们对绝大部分疾病的病因及机理已经基本了解;3、我们对绝大部分疾病的病因及机理还在初级阶段;4、我们对绝大部分疾病的病因及机理根本不了解。

    结果:大多数专家(77%)认为目前我们对绝大部分疾病的病因及机理还在初级阶段,而认为达到基本了解的专家有13%,还有7%的专家认为目前对绝大部分疾病的病因及机理根本不了解。只有2%的专家认为,目前我们对绝大部分疾病的病因及机理已经充分了解。

    结论:大多数专家(77%)认为,即使在科技已经有了极大进步的今天,我们对绝大部分疾病的病因及机理的认识仍然处于初级阶段。


十、物理学的&ldquo;上帝粒子&rdquo;的发现,要感谢40年前建立的&ldquo;标准粒子物理模型&rdquo;,您认为理想的疾病诊断模型应该是?

    1、沿用症状、靶器官的诊断体系(如:慢性肾病);2、包含症状、靶器官、病理的疾病诊断体系(如:亚急性肝坏死);3、包含症状、靶器官、病理、时间分期的体系(如: 早期类风湿关节炎);4、可以提示病因(基因)、生物学机理、分期、预后的新模型(如:BRAF突变的原位黑色素瘤、CFTR-G551D突变多囊纤维病)。

    结果:多数的专家(74%)表示,理想的疾病诊断体系应该是可以提示病因(基因)、生物学机理、分期、预后的新模型;21%的专家表示,理想的疾病诊断体系应该是包含症状、靶器官、病理、时间分期的体系;4%的专家表示,理想的疾病诊断体系应该是包含症状、靶器官、病理的疾病诊断体系;还有1%的专家表示,理想的疾病诊断体系应该是沿用现有的症状、靶器官的诊断体系。


    结论:多数的专家(74%)表示,理想的疾病诊断体系应该是可以提示病因(基因)、生物学机理、分期、预后的新模型。


十一、您认为理想的个性化医学对疾病的诊断、评估及治疗方案调整应该根据什么?

    1、临床症状、体征、影像学、实验室生化;2、临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理;3、临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理、家族史;4、临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理、家族史、DNA数据、信号传导参数。

    结果:大多数专家(84%)表示,理想的个性化医学应该根据患者的临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理、家族史、DNA数据、信号传导参数进行疾病诊断、评估及治疗方案调整;14%的专家认为,理想的个性化医学应该根据患者的临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理、家族史来进行疾病诊断、评估及治疗方案调整;1%的专家表示可以根据患者的临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理就可进行疾病诊断、评估及治疗方案调整;另有1%的专家表示可以根据患者的临床症状、体征、影像学、实验室生化就可进行疾病诊断、评估及治疗方案调整。


    结论:大多数专家(84%)表示,理想的个性化医学应该综合患者的临床症状、体征、影像学、实验室生化、病理、家族史、DNA数据、信号传导参数等来进行疾病诊断、评估及治疗方案调整。

 

十二、在您的临床实践中,您常常遇到&ldquo;无法治愈&rdquo;的病人。在您的努力下,您是否有过将这些&ldquo;不治之症&rdquo;治愈的经历?您的体会是?

    1、有过,在掌控及预料之中;2、有过,不可预测,很感意外;3、没有过,很期望发生;4、没有过,不指望奇迹出现。

    结果:就治愈&ldquo;不治之症&rdquo;的经历而言,多数的专家(66%)表示曾经有过相关经历,但不可预测,深感意外;17%的专家表示有过经历,且在掌控及预料之中;14%的专家表示还没有相关经历,但很期待发生;另有;还有4%的专家表示没有过经历,也不指望奇迹出现。


    结论:绝大多数(83%)的专家表示,曾经有过治愈&ldquo;不治之症&rdquo;的经历。

 

十三、 您作为医生,是否曾经历亲人罹患疑难疾病,找最权威的同行仍无法诊断或医治,您是如何处置?

    1、查找文献,继续搜寻诊治可能;2、自己集资、动手,开展疑难疾病研究;3、改变思路,寻找偏方;4、安慰亲人,告知其科学的局限性。

    结果:近半数的专家(46%)表示,会通过查找文献,继续搜寻诊治可能;1/3的专家(33%)会安慰亲人,告知其科学的局限性;17%的专家会自己集资、动手,开展疑难疾病研究;另外4%的专家会改变思路,寻找偏方。


    结论:多数的专家(63%)表示,对于常规无法诊断或医治的疑难疾病,自己会通过查找文献,继续搜寻诊治可能或者自己集资、动手,开展疑难疾病研究。

 

十四、您是否曾经开展过基础研究?大约多少已转化为临床可实施的手段?

    1、开展过,发表了文章,并成功转化;2、开展过,发表了文章,但没有转化;3、开展过,没有发表文章,但已将成果用于临床;4、没开展过,觉得无法转化,浪费资源。

结果:约半数的专家(51%)表示,曾经开展过基础研究,发表了文章,但没有将之转化为临床可实施的手段。22%的专家表示,曾经开展过基础研究,发表了文章,且成功转化。16%的专家表示,曾经开展过基础研究,没有发表文章,但已成功将成果转化用于临床。另外,还有12%的专家认为,从来没有开展过基础研究,觉得无法转化,属于浪费资源。


    结论:绝大多数的专家(89%)有过开展基础研究的经历,但只有少数(39%)的专家将基础研究的成果转化到临床应用。


十五、医学的进步需要,与下列哪些因素有关?

    1、挖掘祖先留下的宝库;2、医学科技的进步;3、理念的革命;4、以上三个方面的结合。

    结果:绝大多数专家(83%)表示,医学的进步需要将挖掘祖先留下的宝库、科技进步和理念革命这三方面相结合;11%的专家认为只需理念的革命就能导致医学的进步;另有5%的专家认为科技进步就能带来医学的进步。

 

    结论:绝大多数专家(83%)表示,医学的进步需要将挖掘祖先留下的宝库、科技进步和理念革命这三方面相结合。

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十六、您是否常规留存病人的生物学样本?是否常规实施基因学检测?

    1、常规留取病人样本,常规实施基因学检测;2、常规留取病人样本,为以后实施基因学检测做准备;3、没有留取病人样本,愿意考虑今后留取;4、没有留取病人样本,没有考虑今后留取。

    结果:多数专家(61%)表示,没有常规留取病人的生物学样本,但愿意考虑今后留取(57%)或者没有考虑今后留取(4%)。39%的专家表示,常规留取病人样本,但常规实施基因学检测只有2%,而为以后实施基因学检测做准备的有37%。


    结论:多数专家(61%)表示,没有常规留取病人的生物学样本,而且常规实施基因学检测只有2%。


十七、您了解生物样本提取及保留的科学方法吗?

    1、不了解,很想了解及掌握;2、不了解,不感兴趣;3、了解,已在实践保留生物样本;4. 了解,正在准备实施生物样本的保留。


    结果:多数专家(59%)表示,了解生物样本提取及保留的科学方法,而已在实践保留生物样本占33%,或正在准备实施生物样本的保留占26%。36%的专家表示,不了解生物样本提取及保留的科学方法,但很想了解及掌握。还有,5%的专家表示,对于生物样本提取及保留的科学方法,即不了解,也不感兴趣。

    结论:多数专家(59%)表示,了解生物样本提取及保留的科学方法,但还有5%的专家表示,对于生物样本提取及保留的科学方法,即不了解,也不感兴趣。

 

十八、根据您的体会,同行发表的文章有多少具有实用及指导价值?

    1、100%;2、80%&#12316;99%;3、50%&#12316;79%;4、<50%。

    结果:多数专家(72%)表示,不足50%的文章具有一定的实用和指导价值。27%的专家认为,同行发表的文章中具有实用及指导价值的比例在50%&#12316;79%。只有1%的专家认为,具有实用及指导价值的比例在80%&#12316;99%。


    结论:多数专家(72%)表示,同行发表的文章中具有实用及指导价值的并不高,只有不足50%的文章具有一定的实用和指导价值。

 

十九、 你是否试图重复过同行的研究?结果重复出来了吗?

    1、有过,大部分重复出来了;2、有过,部分重复出来了;3、有过,根本重复不出来;4、没有,因为我知道重复不出来。

    结果:超过半数(54%)的专家表示,曾经试图重复过同行的研究,但只有部分重复出来了。38%的专家表示,没有重复过同行的研究,因为知道根本重复不出来。还有8%的专家表示,曾经试图重复过同行的研究,但根本重复不出来。


    结论:多数专家(62%)表示,曾经试图重复过同行的研究,但同行研究的重复性差。

 

二十、有研究显示,对数十篇尊称为&ldquo;地标性&rdquo;(landmark)文章开展复核试验,可成功重复的比例?

    1、100%;2、80%;3、50%;4、25%。

    结果:对于标志性研究,45%的专家表示,成功重复的比例在50%;40%的专家认为,成功重复的比例在25%。只有16%的专家认为,成功重复的比例在80%。


    结论:大多数专家(85%)认为,即使是标志性研究,成功重复的比例也在50%和50%以下。


二十一、您在临床实践中是否曾将已有的治疗方法,超适应症用于新的疾病?

结果:多数专家(73%)表示,曾经将已有的治疗方法超适应症用于新的疾病,但得到了上级医生赞赏的比例只占43%,而被上级医生制止的占24%,被患者控告的比例为6%。另外还有27%的专家表示,曾超适应症用药并发表了文章。


    结论:多数专家表示,曾经将已有的治疗方法超适应症应用于新的疾病,并且43%得到了上级医生的赞赏。

 

二十二、在申请基金或科技奖时,您的体会是?

    1、常常被认可,恰到好处的评估;2、常常被认可,价值被高估;3、被认可,但价值被低估;4、被拒绝,价值常常被低估。

    结果:多数专家(60%)表示,在申请基金或科技奖时,一般会被认可,但价值被恰到好处评估的比例只占12%,而被错误评估的占48%(高估:15%;低估:33%)。还有40%的专家表示,由于价值被低估,导致申请基金或科技奖被拒绝。


    结论:多数专家(60%)表示,所申请的基金或科技奖会被认可,但真正被正确评估的只占12%。

 

二十三、在您的科研及临床实践中,您有没有经历过好的设想被&ldquo;权威&rdquo;否定?您的态度是?

    1、有过,很失望,我常常放弃;2、有过,我更坚强,后证明我的正确;3、没有过,权威总是很有眼光及通情达理;4、没有过,我觉得当今中国不存在这种现象。

    结果:绝大多数的专家(88%)表示,曾经经历过自己好的设想被&ldquo;权威&rdquo;否定,但其中47%的专家会更坚强,随后证明自己是正确的,而41%的专家会很失望,被迫放弃。12%的专家表示,没有被否定的经历,其中认为权威总是很有眼光及通情达理的比例占9%,而认为中国不存在这种现象的比例占3%。


    结论:绝大多数的专家(88%)表示,曾经有过自己好的设想被&ldquo;权威&rdquo;否定的经历,其中41%的专家会很失望,被迫放弃。


二十四、您在临床实践中是否能经常发现有趣的病例?您的想法是?

    1、经常发现有趣病例,希望与基础研究学者结合,但要以我为主;2、经常发现有趣病例,希望与基础研究学者结合,不在意以谁为主;3、经常发现有趣病例,希望自己动手开展研究;4、没有这样的体会,没有兴趣。

    结果:绝大多数的专家(98%)表示,经常在临床实践中发现有趣病例,其中希望与基础研究学者结合的比例为61%,而希望自己动手开展研究的比例为37%。只有2%的专家表示,没有这样的体会,也没有兴趣。


    结论:绝大多数的专家(98%)表示,经常在临床实践中发现有趣病例,其中希望与基础研究学者结合的比例为61%,而希望自己动手开展研究的比例为37%。

 

二十五、有院士预言,15年之后,中国学者拿诺贝尔奖将呈常态,您认为?

    1、很对,中国人15年后可能成为诺贝尔科学奖的主力;2、可能,15年内可开创获得诺贝尔科学奖先河;3、胡吹,中国人拿诺贝尔科学奖至少需要50年;4、胡吹,中国人无缘诺贝尔科学奖。

    结果:对于中国学者拿诺贝尔奖将呈常态(15年之后),多数的专家(65%)表示肯定或可能,然而,还有34%的专家持否定态度,其中29%的专家认为中国人拿诺贝尔科学奖至少需要50年。


    结论:对于中国学者经常拿诺贝尔奖(15年之后),多数的专家(65%)持肯定态度,但另外的34%的专家持否定态度。

(作者:王敏骏)

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