临床试验(Clinical Trail)作为一项医学研究，是指任何在人体（病人或健康志愿者）进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应及/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄。临床试验的目的是确定一种新药或一项治疗方法的疗效与安全性，从而帮助医生找到改善、控制、治疗疾病的最佳方法。临床试验是长期细致研究过程中的最后阶段，设计执行良好的临床试验是提高人类健康的最快和最安全的方法。
每一种新药在投放市场前，都必须经过多名健康人受试。新药必须经过基础研究、动物试验和人体临床试验等规定程序后才能上市。在临床试验中研究人员通过主动干预或者完全不干预的手段，在受试者身上进行新式药品、治疗方式等试验，通过数据分析、症状观察获取相关信息。临床试验是推动人类健康事业向前发展的重要手段。对于每一种新药的上市不管经过多少体外和动物试验，最终依然需要在人体进行临床试验才能最终确定药物的疗效和安全性。而通过严格遵循药物临床试验质量管理规范（GCP），得以保证药物临床试验过程规范，结果科学可靠，从而保护受试者的权益并保障其安全。
近年来，随着我国医药行业自主创新能力的增强，临床试验在我国医药行业所占的分量越来越重。来自SFDA的官方数据显示，我国2010年共批准了916种“新药”开展医学临床试验，相比2008年的434种，增幅达111%。来自非官方的数据则表明，每年数百种新药的医学临床试验涉及的受试者人群约50万人。由于相比欧美、日本等国，在中国进行药物试验的成本较低，同时中国病源丰富；并且中国的药品市场庞大，早日试验有助于尽快获准在中国上市。因此，近几年越来越多的跨国企业在中国开展试验。然而庞大的新药临床试验受试人群背后却潜藏着严重的问题，如此多的临床试验是否具有统一的管理模式和数据更新情况。早在十多年前美国便建立了统一的临床试验网站，以便于临床结果的公布和统一管理。
从美国政府要求创立临床试验网站至今已有15年，注册的相关网站也经历了成长的阵痛并逐渐走向成熟。对于临床试验中的临床医生纳入受试者或研究人员做药物有效性数据分析来说，临床研究网站是一个非常关键的资源。同时研究网站极力争取研究者对相关研究数据进行报道，其知名度和受欢迎程度正逐渐超过以往患者所倡导的试验招募网站。现在，新的法律提倡实行严厉的惩罚措施，从而保证试验结果的可靠性。
早些时候公布的报道称，2009年，在738个网上注册的临床试验网站中，22%的网站受欢迎程度较高，并在所要求的年份内公布了相关研究结果（BMJ 344，7373-7379，2012）。美国食品药品监督管理局（FDA）指出注册的临床研究网站不服从管理，所有临床研究数据只归代理商所有，这种做法受到大众的质疑。2012年5月，一位编辑在《Journal of the American Medical Association》杂志发表文章认为，研究数据的收集应当符合2007年FDA增补所规定的要求（JAMA 307，1861-1864，2012）。
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同时，临床试验网站Clinical Trails.gov主管、美国马里兰国家图书馆的临床研究机构主管助理Deborah Zarin在JAMA描述了临床研究网站在研究数据方面所取得的进步。比方说，2004年10月〜2007年底，未报道入组人数和研究类型的临床试验的比例为34%，而从2007年底到2010年9月这一比例下降到2%。他们还发现，这一期间内缺少主要研究目的的临床试验比例由5%上升到了7%（JAMA,307,1838-1847,2012）。
很多人担心临床试验网站数据的可靠性和真实性，并要求相关部门在数据控制的相关规则方面制定严厉的惩罚措施，这样可能会带来积极的结果。Clinical Trails主管、美国巴尔的摩公共健康研究中心的Kay Dickersin教授表示：“目前，在数据真实性方面的惩罚措施还不完善，或者说是很轻微的。”上个月，美国纽约国会议员Tom Reed称，众议院已制定法律，迫使所有临床试验进行注册。无论试验结果是阳性还是阴性，都需要报告相关数据，而不仅限于与FDA批准的药物相关的研究。如果临床试验数据缺乏真实性或没有符合相关规则，联邦政府将取消对这一试验的资助。Zarin表示，美国人类健康和服务部目前正制定相关规则，以帮助实现合理的公共建议。
为了确定拥有足够的患者数量以完成试验信息的更新，一些病人辩护组织和非盈利机构力图将病源掌握在自己手里，以帮助患者进行特定的入组。例如，阿尔茨海默病协会创办了名为TrailMatch的组织，资助帕金森症研究的Michael J.Fox机构最近通过其机构从而找到了合适的帕金森症患者入组。
美国芝加哥阿尔茨海默病协会主席William Thies表示，他们感到Clinical Trails.gov并不能满足他们想增加入组患者的需要。疾病倡导组织使用Clinical Trails.gov的资源来替代它们自己的入组，但他们会跟踪这一试验从而保证数据的准确与最新。TrailMatch同样包括一些小的试验，但未列入Clinical Trails.gov网站中。
William Thies并不认为TrailMatch或其他注册试验可以取代Clinical Trails.gov，但这些都可做为补充，提供超出政府运行网站范围的临床研究数据。Clinical Trails.gov的规模限制了其在招募患者方面的难度，所以他们需要尝试增加有用的补充。
（作者：徐纲、贺利军）
参考文献：《Nature Medicine》2012;18:837