肝静脉闭锁（Hepatic veno-occlusive disease，HVOD）是造血干细胞移植（haemopoietic stem cell transplantation，HSCT）后患者常见的严重可致死的术后并发症，平均发生率为14%（范围0%〜60%）。在各年龄层中，儿童发病率最高，而目前并没有可靠的预防和治疗手段。欧洲血液及骨髓移植组小儿疾病工作组的一项开放标签随机对照III 期临床试验表明：去纤苷（defibrotide）可以降低小儿造血干细胞移植后肝静脉闭塞的发生风险。

    该研究患者来自欧洲28个大学医院或医疗中心，其年龄均小于18岁，在自体或异体移植前接受清髓性预处理，至少有一项发生肝静脉闭锁的风险因素。患者按照治疗中心和发生骨硬化病分层，按1：1的比例随机分为去纤苷组（静脉去纤苷给药）和对照组。主要研究终点为造血干细胞移植术后30天内肝静脉闭锁发生率，该试验同时观察术后180天内患者不良事件发生状况。

    研究共纳入自2006年1月25日到2009年1月29日入组的356例患者。造血干细胞移植术后30天内，去纤苷组（180例）有22例（12%）发生肝静脉闭锁，对照组（176例）有35例（20%）发生肝静脉闭锁（风险差为−7.7%，95% CI：−15.3〜−0.1，Z检验P=0.0488，对数秩和检验P=0.0507）。术后180天内去纤苷组（177例）有154例（87%）发生不良事件，对照组（176例）有155例（88%）发生不良事件。

    该研究表明：去纤苷有降低造血干细胞移植患者肝静脉闭锁病的发病率的作用，而且耐受性较好，因此，去纤苷可能会成为造血干细胞移植术后控制肝静脉闭锁的有效选择。（作者：赵永刚）

参考文献：《Lancet》2012;379:1301-1309