地中海贫血（thalassemia），又称为海洋性贫血，是由于人体红细胞血红蛋白的珠蛋白肽链合成受到不同程度的抑制所引起的遗传性溶血性贫血疾病。轻型地中海贫血无需治疗，对于中重型地中海贫血，输血疗法是目前最重要的治疗手段。地中海贫血患者经过多次输血后，致使体内铁超负荷（铁黄素沉积），铁超负荷可能增加患者发生肝脏疾病、糖尿病、关节炎、心脏疾病等疾病以及死亡的风险。为了减少铁超负荷引起的相关不良反应，通常需要使用铁螯合剂以促进铁的排泄。

    2011年9月份，美国食品药物管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准Apotex制药公司生产的去铁酮(商品名：Ferriprox)用于治疗铁超负荷的地中海贫血患者：在地中海贫血患者使用其他铁螯合剂治疗无效的情况下，可以采用去铁酮(Ferriprox)治疗。然而，去铁酮通过批准用于治疗地中海贫血患者存在争议。

    去铁酮(Ferriprox)是一种口服铁螯合剂，以3：1的比例与铁离子结合并主要经尿液排泄。

    鉴于Apotex制药公司提供的去铁酮(Ferriprox)新药上市申请（NDA）数据远远不够，缺乏证明药物安全性和有效性方面的有效数据，消费者保护机构Public Citizen强烈反对FDA的这一决定。在2009年该药就进行过新药上市申请，FDA在2009年11月否决该药物的上市申请时，要求药品制造商增加一项对去铁酮的前瞻性的随机对照临床试验，然而2011年9月份通过批准时药商只增加进行了一项去铁酮的回顾性研究。（编译：赵永刚）

参考文献：《Journal of the American Medical Association》2011:306;2207