医学进展
2010年9月号
医学进展

干细胞移植为难治性SLE提供新的治疗选择

    系统性红斑狼疮(systemic lupus erythematosus,SLE)是一种自身免疫性疾病,经常累及肾脏、脑、肺及造血系统等多个器官和系统。最近几十年免疫抑制的广泛应用使SLE患者的生存率显著提高,并降低了SLE患者终末期多器官衰竭的发生率,但是仍有部分难治性患者会出现器官损害甚至威及生命。有研究报道,造血干细胞(haematopoietic stem cell,HSC)移植可使部分难治性SLE患者得到改善,但是主要并发症包括粘膜炎、移植相关感染及肺损伤,限制了HSC移植在狼疮治疗中的广泛应用。因此迫切需要找到一种疗效与安全性均有所提高的治疗策略。

    南京大学医学院附属南京鼓楼医院风湿免疫科孙凌云教授的团队研究了异基因骨髓间充质干细胞移植(allogeneic mesenchymal stem cell transplantation,MSCT)治疗难治性SLE的疗效与安全性,证实MSCT治疗可缓解疾病活动、改善血清学指标、稳定肾功能。

    2007年3月11日至2008年11月4日,共15位SLE持续活动的患者入组,并接受了MSCT治疗,平均随访时间是17.2±9.5月,共13位患者随访时间超过12个月。主要结果包括SLE疾病活动度(SLEDAI)的变化情况、血清学特征(抗核抗体及抗-dsDNA)、肾功能及外周血调节性T细胞的百分数。结果显示,所有患者在接受MSCT治疗后临床症状都得到改善,SLEDAI评分及24小时尿蛋白均显著降低。随访12个月时,患者SLEDAI评分从12.2±3.3降为3.2±2.8(p<0.05),尿蛋白从2505.0±1323.9降为858.0±800.7 mg/24h(p<0.05)。在随访时间为1年的13例患者中,有2例出现蛋白尿复发,其他11例在微创治疗的基础上疾病活动度继续降低,抗-dsDNA水平下降。两位患者肾小球滤过率得以改善。所有患者非肾脏相关症状也得到改善,无严重不良事件报告。

    此项研究提示,异基因骨髓间充质干细胞移植治疗难治性SLE可缓解疾病活动、改善血清学指标、稳定肾功能。异基因骨髓间充质干细胞移植为传统疗法治疗无效的难治性SLE患者提供了新的治疗选择。(编译:李晓晨)

参考文献:《Annals of the Rheumatic Diseases》2010;69:1423-1429

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