医学进展
2010年11月号
医学进展
医生日记
在他乡

评价药物疗效的新指标:NNQ

    判断一个药物的好坏不仅仅要考虑药物对病人的疗效,还应考虑药物经济学指标,即对使用该药物的成本和产生的效果进行综合评价,以此衡量、比较不同药物的使用成本和所能获得的效益,用于评价该药物是否经济高效。药物经济学针对药物治疗的成本和收益进行比较和研究,其中成本-效用分析法将临床干预或治疗手段的成本用货币来衡量,收益以患者的生存质量为主要评价指标,侧重于生存质量的改善,而不仅仅是延长生存时间。常用的评价指标为质量调整生命年(quality-adjusted life year,QALY),生存质量的效用值完全健康为1,死亡为0,患有疾病或有健康缺陷时生存质量的效用值介于0和1 之间,健康状况的效用值乘以生存年数便可得到QALY。QALY反映了不同生存质量下,治疗所能延长的生命时间。

    最近瑞士的研究人员采用了一个新的药物评价指标NNQ(number needed per quality-adjusted life year)来对生物制剂治疗类风湿关节炎(rheumatoid arthritis,RA)、银屑病关节炎(psoriatic arthritis,PsA)和脊柱关节病(spondylarthritis,SpA)的效果进行评价。NNQ指一种治疗手段使病人达到QALY为1 的病人数量,通过治疗效果和达到这种效果所花费的时间来计算。疗效为u,如果病人治疗后QALY迅速达到1,并且在1年内保持稳定,NNQ= 1/(u12-u0)。假如病人达到QALY较慢,则NNQ= 1/12∫0f(t)dt。本研究为期5年,2002年开始,2007年结束,共纳入1001名RA患者、241名PsA患者和255名SpA患者,所分析药物为adalimumab、etanercept和 infliximab。病人的病程被分为3个阶段。病人生活质量采用欧洲5维健康量表EQ-5D计算。

    分析显示,RA三个疗程的无时间校正的NNQ分别为4.5、6.4和5.3,病程大于1年的NNQ分别为3.8、 5.4 和4.4,病程小于1年的NNQ分别为10.2 、12.6和9.6。PsA的无时间校正NNQ数据为4.5和4.2,病程大于1年的NNQ分别为3.7和3.6,病程小于1年的NNQ为10.1。SpA无时间校正NNQ数据为4.1和4.3,病程大于1年的NNQ为3.9,病程小于1年的NNQ为5.3。

    NNQ是一种简单易懂的评价一种治疗手段效果的指标。NNQ越小则证明此种治疗方法疗效越不佳。病人病程小于1年者疗效优于病程大于1年者。NNQ评估也有一定的限制性,但是由于其不需要知道病人每年实际的花费,不需要复杂的计算,对于普通医生和病人来说是非常容易掌握的。(编译:吴娟娟)

参考文献:《Arthritis Care & Research》2010;62:1399-1406

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