法国、美国、意大利等国的科研人员报告称，利用病毒为载体，他们成功为一例β-地中海贫血症患者实施了基因治疗，并取得了一定的疗效，患者在接受基因治疗一年后即不再需要输血。

    这名男性患者患有β型地中海贫血症，从3年前开始接受基因疗法，当时患者年龄为18岁。研究人员先利用患者自身的骨髓造血干细胞培养出包括红细胞在内的血液细胞，然后使用慢病毒作载体，将无缺陷的基因引入这些细胞中，最后将这些带有正常血红蛋白基因的红细胞移植回患者体内。

    结果显示，患者自身生成正常红细胞的能力逐渐上升，在接受治疗一年后就不再需要输血了。现在该患者虽然仍有轻微贫血症状，但迄今已有21个月不需要输血。该患者在接受基因治疗之前，由于病情较为严重，几乎每个月都需要进行输血治疗。

    但是，这一方法目前仅在一例患者身上取得了成功，可能和这名患者的个体特征有关，对于其他患者是否也能达到类似的效果还有待进一步证实。此外，试验中使用的病毒载体为慢病毒，存在很大的安全性隐患。β型地中海贫血症现有治疗手段除了定期输血外，还有移植造血干细胞等，但通常很难找到匹配的干细胞捐献者，因此基因疗法成为一个新的研究方向。总的来说，这次试验打开了使用基因疗法治疗地中海贫血症的大门，为许多患者带来了希望。（编译：刘荣军）

参考文献：《Nature》2010;467:318-322