干细胞技术的进展让研究人员重新看到了细胞替代疗法治疗帕金森患者的希望。美国芝加哥西北大学芬伯格医学院神经科的研究人员在《美国医学会杂志》上报道了两例细胞替代疗法治疗帕金森疾病的长期随访结果。研究结果显示，胚胎细胞移植治疗帕金森病具有较好的长期临床预后。

研究报道的2 例患者接受了人类胚胎腹侧中脑组织的纹状体内移植术作为帕金森病的恢复性治疗，该组织富含多巴胺能神经母细胞。为评估这些移植物的长期有效性，分别在移植 后15年和18年进行临床评估。随访结果显示，这2例患者在长期的随访中可保持运动功能无恶化或仅有轻微恶化，这可能归功于细胞治疗的延缓疾病进展或神经 保护作用。在无药物治疗的条件下，2例患者18年运动改善逐渐良好。该报道证实了丧失功能的多巴胺能细胞可被新的神经元代替，并支配纹状体，释放多巴胺。 但由于帕金森病存在异质性，不同亚型的患者对治疗的反应可能并不一致。同时，研究人员还指出，该方法可增加难治性异动症发生风险。

大多数研究人员认为，胚胎细胞移植不可能变成治疗帕金森病的主流治疗方法，因为可获取的移植组织有限。来源于干细胞源祖细胞的多巴胺能神经元和成纤维细胞重新编程产生的多能细胞（甚至是直接重新编码成多巴胺神经元），能让研究人员将更多的神经元移植给更多的帕金森病患者。

但是，假设这 些细胞的生长、功能和存活都很理想，技术可行，将此应用转化到临床仍然有很多限制。由于帕金森病患者通常期望寿命接近正常人群，因此帕金森病在神经退行性 疾病中比较特别。此外，现有的药物在治疗运动综合征方面具有相当的价值。因此，如果一种新的治疗方案要应用于临床，那么这个方案必须比现有的治疗方案更加 安全有效。

然而，该研究结果不能证明新方法比目前的治疗方法——深度脑刺激(deep brain stimulation，DBS)更有效、不良事件发生率更低。因此，胚胎细胞移植疗法治疗帕金森病还需要进行深入的临床研究。（作者：马驰)

参考文献：《Journal of the American Medical Association Neurology》2014;71: 83-87