复发性慢性淋巴细胞白血病

慢 性淋巴细胞白血病（chronic lymphocytic leukemia，CLL）复发的患者，因对常用药物抵抗以及先前治疗所带来的毒副作用，下一步的治疗常常变得非常困难。为探究一种既有效、副作用又小的 治疗方案，美国威尔康奈尔医学院的Richard R等开展了一项多中心、随机双盲、安慰剂对照3期临床试验。研究发现，磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）抑制剂——Idelalisib联合利妥昔单抗对无法接受化疗的复发性CLL患者显示出了较好疗效。该研究发表在《新英格兰医学杂志》上。

研究者比较了 口服Idelalisib联合利妥昔单抗与利妥昔单抗联合安慰剂治疗的有效性和安全性。研究纳入220例肾功能低下、既往接受过骨髓抑制的诱导治疗或有严 重并存疾病的CLL患者，随机分组接受利妥昔单抗联合Idelalisib (剂量为150 mg)或安慰剂治疗，每天两次。

主要终点为无进展生存期。在试验的预设中期分析中，研究人员欣喜地看到，利妥昔单抗联合Idelalisib组表现出压倒性的有效性及安全性优势，在数据和安全监察委员会推荐下，试验提前终止。

试验结果显 示：利妥昔单抗联合安慰剂组患者的中位无进展生存期为5.5个月，而Idelalisib组在试验终止时未得出这一数据。Idelalisib组患者总反 应率显著高于安慰剂组（81% vs 13%，OR=29.92，P＜0.001），同时，第12个月时的总生存率也得到显著改善(92% vs 80%，死亡风险比0.28，P＝0.02)。Idelalisib组及安慰剂组的严重不良事件发生率分别为40%及35%。

上述研究表明，Idelalisib联合利妥昔单抗的无进展生存时间、总缓解率及治疗12个月时的总存活率远高于利妥昔单抗联合安慰剂组，显示出了压倒性的优势。（作者：胡俊)

参考文献：《New England Journal of Medicine》2014;370:997-1007