近期，瑞典卡罗林斯卡研究所的一个研究小组证实一种叫做tofacitinib的新药可治疗类风湿性关节炎。它拥有较好安全性和较少副作用，且疗效与生物制剂相似。tofaccitinib是一种新型、小分子、口服的选择性JAK激酶(Janus Kinase)抑制剂，能够制剂JAK1和JAK3以及部分JAK2。而JAKs能够通过细胞表面受体调控许多信号传导过程，控制许多细胞因子，例如白介素2、4、6、21等。这些细胞因子与淋巴细胞的激活、增殖和功能息息相关。通过抑制这些细胞因子的信号通路，也许能调控免疫应答反应。

    该研究是tofacitinib的三期临床试验，共有717名RA患者参加。这些人随机分为三组：一组服用高剂量（10mg，2次/天）或低剂量(5mg，2次/天)的tofacitinib；一组服用已上市生物药物阿达木单抗(Adalimumab；40mg，1次/2周)；最后一组服用安慰剂。

    6个月之后，tofacitinib组和阿达木单抗组患者症状改善显著，ACR20反应率高于安慰剂组，分别为：5mg Tofacitinib组为51.5%；10mg组为52.6%；阿达木单抗组为47.2%；安慰剂组为28.3%（P<0.001）。第3个月，HAQ-DI评分显著下降。第6个月时，与安慰剂组相比，积极治疗组的DAS28-4(ESR)低于2.6的患者比例更高。较之安慰剂组，tofacitinib组不良事件发生更频繁，10mg组中有2例患者发生肺结核。Tofacitinib与低密度或高密度脂蛋白胆固醇的升高均有相关性，亦与中性粒细胞数的降低相关。

    这项研究也证实服用tofacitinib有风险，产生几种可能的副作用，包括肠胃失调、肝病、红细胞与白细胞数量下降等。但这些副作用均不常见，故大多数患者对此药耐受性良好。（作者：袁雅玉）

参考文献：《New England Journal of Medicine》2012;367:508-519