在美国，有超过600万儿童和青少年患有偏头痛，其中大多数人的头痛会持续至成年，对生活质量产生了负面影响，并且，经济上的损失也是重大的，每年花费约360亿美元。有关偏头痛的儿科临床实践指南主要是基于专家共识，而不是基于循证医学证据。目前，FDA尚未批准任何针对12岁以下儿童患者的偏头痛预防药物。
美国学者开展了一项名为儿童和青少年偏头痛预防（The Childhood and Adolescent Migraine Prevention，CHAMP）的临床研究，专门评估比较了阿米替林和托吡酯两种药物对比安慰剂治疗儿童偏头痛的临床有效性。
一项对儿科专家的调查显示，阿米替林和托吡酯是最常用的儿科偏头痛的预防药物。然而，既往研究也显示，这种疾病对于安慰剂的临床应答较好，有效率高达50%～60%。
美国辛辛那提医学院儿科系的Powers SW博士等组织了一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，以评估阿米替林、托吡酯和安慰剂治疗儿童和青少年偏头痛的临床有效性。361例患者以2：2：1随机分配，分别接受阿米替林（1mg/Kg/d，132例）、托吡酯（2mg/Kg/d，130例）或安慰剂（66例）治疗。主要终点为，在24周试验的最后28天对比最初28天的基线期头痛天数减少50%及以上。
结果发现，各组达到主要终点的患者比例分别为阿米替林组52%，托吡酯组55%，安慰剂组61%，组间没有显著性差异。该试验因中期分析显示无效而被提前终止了。此外，各组在头痛相关残疾、头痛天数或完成24周治疗期的患者比例方面也没有显著性差异。与安慰剂组相比，阿米替林组或托吡酯组的部分不良事件发生率较高，包括：阿米替林组的疲劳（30% vs 14%）和口干（25% vs 12%）以及托吡酯组的感觉异常（31% vs 8%）和体重减轻（8% vs 0%）。阿米替林组中有3例患者出现情绪改变的严重不良事件，而托吡酯组中有1例患者有自杀企图。
该研究认为，阿米替林和托吡酯并不能有效治疗儿童和青少年的偏头痛，在减少24周内的头痛发作次数和头痛相关残疾方面并不比安慰剂更有效。（作者：王敏骏)
参考文献：New England Journal of Medicine 2017;376:115-124