法国波尔多大学医院的A. Ravaud等人开展了一项随机、双盲、III期临床试验，结果表明，对于肾切除术后具有高复发风险的局部肾透明细胞癌患者，与安慰剂相比，舒尼替尼可显著延长患者的无疾病生存期，但毒性事件的发生率升高。
 舒尼替尼是一种血管内皮生长因子通路的抑制剂，可以有效治疗转移性的肾细胞癌。研究人员招募了615例肾切除术后具有高复发风险的局部肾透明细胞癌患者，随机分为两组，一组每日给予50mg舒尼替尼，另一组给予安慰剂，按照给药4周、停药两周持续治疗1年，直至癌症复发、出现不可接受的毒性反应或撤回同意。主要终点为盲性中央独立评估委员会（blinded independent central review）评估的无病生存期（disease-free survival，DFS）。次要终点为研究者评估的DFS、总生存期（overall survival,OS）及安全性。
结果显示，舒尼替尼组的中位DFS为6.8年（95% CI：5.8～未达到），安慰剂组为5.6年（3.8～6.6），风险比（hazard ratio，HR）为0.76（0.59～0.98；P=0.03）。数据截至时，总生存期数据尚不成熟。对于因不良事件而减少剂量，舒尼替尼组的发生率高于安慰剂组（分别为34.3%和2%）；对于中断给药，两组发生率分别为46.4%和13.2%；对于终止给药，两组发生率分别为28.1%和5.6%。对于3级或4级不良事件，舒尼替尼组（3级事件为48.4%，4级事件为12.1%）的发生率高于安慰剂组（分别为15.8%和3.6%）。舒尼替尼组和安慰剂组的严重不良事件的发生率类似，分别为21.9%和17.1%。两组均未发生因药物毒性而导致死亡的情况。
该研究表明，舒尼替尼可以显著延长肾切除术后具有高复发风险的局部肾透明细胞癌患者的无病生存期，但其代价是更高发生率的毒性事件。（作者：包丽霞)
参考文献：New England Journal of Medicine 2016;375:2246-2254