西班牙巴塞罗那大学的Jordi Bruix等人发现，瑞戈非尼（regorafenib）可显著提高在索拉非尼治疗下出现进展的肝细胞癌（hepatocellutar carcinoma，HCC）患者的总生存期。
该研究是一项随机、双盲、平行组、Ⅲ期临床试验，受试者来自21个国家的152个研究中心。研究共纳入573名患者，索拉非尼治疗耐受并出现疾病进展。这些患者按2：1比例随机分为瑞戈非尼组（n=379）（瑞戈非尼160mg/日）和安慰剂组（n=194）。主要终点为总生存期（定义为从随机化分组至因任何原因引起死亡的时间）。
结果显示，瑞戈非尼改善患者的总生存期，风险比（hazard ratio，HR）为0.63（95% CI：0.50～0.79；单侧P<0.0001）。瑞戈非尼组中位生存期为10.6个月（95% CI：9.1～12.1），安慰剂组为7.8个月（6.3～8.8）。在安全性方面，瑞戈非尼组所有患者（374/374）均出现不良事件，安慰剂组93%（179/193）的患者出现不良事件。最常见的临床相关3级或4级治疗中出现的不良事件（treatment-emergent events）为高血压（瑞戈非尼组有15%，安慰剂组有5%）、手足皮肤反应（瑞戈非尼组有13%，安慰剂组有1%）、疲劳（瑞戈非尼组有9%，安慰剂组有5%）和腹泻（瑞戈非尼组有3%，安慰剂组有0%）。两组在治疗过程中共有88例死亡（5级不良事件），瑞戈非尼组有50人（13%），安慰剂组有38人（20%）。研究者认为，瑞戈非尼组的7例死亡和安慰剂组的2例死亡可能与研究药物有关。
该研究表明，瑞戈非尼是唯一一种全身治疗药物，可为索拉非尼治疗下出现进展的HCC患者提供生存获益。进一步试验将探索瑞戈非尼与其他全身药物和三线治疗药物联用对于索拉非尼和瑞戈非尼贯序治疗失败或无法耐受的患者的有效性和安全性。（作者：宫健)
参考文献：Lancet 2017;389:56-66