帕金森是一种 渐进的神经退行性疾病。据报道，全球有近600万名帕金森患者，而在美国有50万名以上的患者。美国每年花费在帕金森相关的致残和致死方面的医疗费用约 60亿美元。据统计，在未来的十年，全球帕金森的发病率还会有所上升，但目前还没有任何一种治疗方案或药物能有效延缓帕金森病的病情进展。因此，发现并研 发一种能有效延缓帕金森病进展的治疗药物或方案具有极其重要的临床意义。

2001年，美国国家神经疾病和脑卒中研究所（National Institute of Neurological Disorders and Stroke，NINDS）开展了一项国家级的帕金森病探索性试验项目，以评估不同的方案或药物是否能延缓帕金森的疾病进展。随后，科学家们在一系列的试 验研究中发现，一水肌酸可能具有一定的神经保护效应，但是否能延缓帕金森患者的病情进展还不是非常清楚。

鉴于 此，NINDS发起了一项多中心、双盲、安慰剂对照的长期观察试验，以评估每日10g的一水肌酸是否能减缓帕金森患者的疾病进展。该研究原计划让美国和加 拿大地区的1741例帕金森患者（同时服用多巴胺治疗）以1:1的比例被随机分配，分别接受一水肌酸或安慰剂治疗，观察至少5年。主要评估终点为两组之间 临床指标下降（从基线到5年随访期）的差异性。临床状态用5项指标来评估，分别为改良版Rankin量表、数字符号模式测试、PDQ-39汇总指数、日常 活动能力的施瓦布及英格兰评分和动态能力。总体评分越高预示预后越差。

结果发现，在试验期中分析后，该研究因无效被提前终止（至少治疗5年）。截至试验终止，本研究共纳入955例帕金森患者，平均随访4年。安慰剂组和一水肌酸组患者的平均汇总分数分别为2360和2414，两组之间无显著性差异。总体统计分析结果为t1865.8=-0.75（两边P值为0.45）。两组患者在不良事件和严重不良事件方面均没有显著差异。

该研究认为，一水肌酸治疗帕金森患者，不能改善患者的临床预后。（作者：王敏骏)

参考文献：New England Journal of Medicine 2015;372:528-536