已有研究证实，在神经系统疾病的动物模型中，移植人类多能干细胞（human pluripotent stem cell，hPSC）来源的神经细胞有助于行为学恢复。然而，对这种移植物功能背后的具体机制我们还知之甚少。

来自美国纽约 斯隆-凯特林癌症研究所干细胞生物学中心的Julius A Steinbeck等利用光遗传学对来源于人类胚胎干细胞（human embryonic stem cell，hESC）的中脑多巴胺能（mesencephalic dopaminergic，mesDA）神经元的电生理学和神经化学属性进行了实时调节，以探索这种细胞疗法起效的机制。

结果显示，在 已经从损伤诱导的帕金森运动缺陷（Pakinsonian motor deficit）康复的小鼠中，光诱导的选择性移植物活性沉默能够快速且可逆地重新导致运动缺陷。然而，这种再次诱导出的运动缺陷可以通过多巴胺激动剂阿 扑吗啡所阻止。这些结果表明，移植物的功能有赖于植入神经元的活性和多巴胺的释放。结合光遗传学、电生理学和药理学方法，研究人员进一步发现，富含 mesDA神经元的移植物能够以一种类似于内源性mesDA神经元的方式，调节宿主纹状体中型棘突神经元的谷氨酸能突触传导。

总之，该研究 证实了光遗传学在帕金森病临床前动物模型中深入理解hESC移植物功能背后机制的价值。该研究的结果为植入神经元活动的基本作用及其与行为学康复的关联提 供了直接的行为学和生理学证据。近期，首个利用hPSC源mesDA能神经元治疗帕金森患者的临床试验即将开展，而Julius A Steinbeck等的这项发现也恰巧支持该临床试验，让人们看到了细胞疗法修复神经网络的可能性。（作者：马驰)

参考文献：Nature Biotechnology 2015;33:204-209