随机试验表明，与骨髓移植相比，采用兄弟姐妹HLA匹配供者的Filgrastim动员的外周血干细胞移植可加速移植存活，但也会增加急性和慢性移植物抗宿主病（graft-versus-host disease，GVHD）的风险。一些研究也表明，外周血干细胞与高危白血病接受者的复发率下降有关，也可改善其存活率。为此，来自美国莫菲特癌症中心Anasetti等人进行的研究显示，接受非血缘关系外周血干细胞和骨髓移植两组间并无显著存活率差异。

    该研究是一项III期多中心随机试验，试验通过意向治疗分析对接受非血缘关系捐献者的外周血细胞移植与骨髓移植的2年生存率进行了比较。2004年3月至2009年9月间，研究者共在48个中心纳入551例患者。这些患者以1:1的比例随机分配至外周血干细胞组或骨髓移植组，按照移植中心和疾病风险来分层。对存活患者的平均随访时间为36个月。

    外周干细胞组2年整体存活率为51%（95% CI：45～57），骨髓移植组2年整体存活率为46%（95% CI：40～52；P=0.29），绝对差5%（95% CI：–3～14）。外周血组移植失败的整体发病率为3%（95% CI：1～5），骨髓移植组为9%（95%CI，6～13；P=0.002）。 外周血组的2年慢性GVHD发病率为53%（95% CI：45～61），骨髓移植组为41%（95% CI：34～48；P=0.01）。急性GVHD或复发的发病率方面，两组间无显著差异。

    接受非血缘关系捐献外周血干细胞和骨髓移植两组间，研究者并未在两组间检测出显著存活率差异。次要疗效终点的探索性分析表明，外周血干细胞或可降低移植失败的风险，而骨髓移植或可降低慢性GVHD的风险。（作者：袁雅玉）

参考文献：《New Eengland Journal of Medicine》2012;367:1487-1496