造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）正越来越多地成为治疗儿童恶性血液病的一种选择。尽管生存率有所增加，但长期疗效目前还不清楚。

    美国加利福尼亚City of Hpoe医学中心的Saro Armenian等比较了HSCT和传统方法治疗小儿恶性白血病的疗效和安全性后发现，与传统治疗方法相比，HSCT治疗后患者的不良结局风险增加。他们从骨髓移植幸存者研究（Bone Marrow Transplant Survivor Study，BMTSS）中选取145名HSCT幸存者，从儿童癌症幸存者研究（Childhood Cancer Survivor Study，CCSS）中选取7207名传统治疗者以及4020名他们的兄弟姐妹。结果显示，59%的HSCT幸存者报告≥2种慢性病情况，25.5%报告严重/危及生命的情况。HSCT幸存者比其兄弟姐妹对照组更可能具有严重/危及生命的情况（RR=8.1，P<0.01）以及≥2种慢性病情况（RR=5.7，P<0.01），功能修复和活性受限同样是HSCT幸存者较高。更重要的是，与CCSS幸存者相比，BMTSS幸存者风险显著增加（严重/危及生命的情况：RR=3.9，P<0.01；多种情况：RR=2.6，P<0.01；功能修复：RR=3.5，P<0.01；活性受限：RR=5.8，P<0.01）。

    从以上结果可以看出，不仅与非癌症人群相比，而且与传统治疗的幸存者相比，小儿HSCT幸存者的发病风险更大，这些证据提示我们应该密切监视这些高风险人群。（编译：陈照奇）

参考文献：《Blood》2011;118:1413-1420