研究显示，新药 Evolocumab能显著降低低密度脂蛋白胆固醇（low-density lipoprotein cholesterol，LDL-C），尤其是那些对他汀类药物不耐受的高胆固醇血症高危患者（家族性高胆固醇血症患者），Evolocumab效果更 好。

Evolocumab是一种以枯草溶菌素转换酶9(PCSK9)为靶点的人源单克隆抗体。该药能有效阻止蛋白PCSK9，促使LDL受体降解。

多中心RUTHERFORD-2试验共纳入331例家族性高胆固醇血症患者，研究人员随机给予evolocumab（140mg每两周或420mg每月）或安慰剂治疗12周。

结果显示，已服 用他汀类药物（联用或不联用依折麦布）的情况下，evolocumab均显著降低LDL-C，超过60%的患者LDL-C低于1.8mmol/L。12周 时，140mg每两周和420 mg每月组患者的LDL-C平均分别降低61%和56%。两种剂量evolocumab具有临床等效性。

Evolocumab的耐受性良好，与安慰剂组相比，evolocumab的不良事件发生率无显著差异。

家族性高胆固醇血症是一种常见的常染色体显性遗传病，约每250人～300人中就有一位家族性高胆固醇血症患者，美国和欧洲约有超过三百万家族性高胆固醇血症患者。对于家族性高胆固醇血症患者，他汀类药物往往不能降低这类患者的LDL-C水平，也不能预防这类患者的心血管疾病发生，这类患者能选择的降脂药物非常有限。

该研究为家族性高胆固醇血症患者的降脂治疗带来了新希望。（作者：宫健)

参考文献：Lancet 2015;385:331-340