读者来信

    2009年2月美国奥巴马政府以签署《美国复苏和再投资法案》的形式，斥资11亿美元进行比较效果研究，同时还指定美国医学会对比较效果研究进行全程监控和指导，并制定了其优先发展项目。2010年，联邦医疗改革法案——《2010年患者保护和可负担医疗的法案》要求建立一个独立的机构，为比较效果研究提供资金和支持。本刊应读者要求，编译了比较效果研究的背景知识及其数据基础设施建设的问题。

编者回答

比较效果研究的背景

    比较效果研究（Comparative Effectiveness Research，CER），也称为以病人为中心的结果研究（Patient-Centered Outcomes Research，PCOR），它不是一种具体的研究方法，也不是一个具体的学科，而是目前世界医学研究领域里的一种新理念，主要内容是直接针对某一特定疾病，从患者的角度对不同治疗方案进行受益和风险比较，从而获得较为明智的临床决策。PCOR的目的是为临床医生和患者提供预防、诊断和治疗方面的信息，对于改善卫生保健质量是非常重要的。

数据基础设施现状

    大多数以病人为中心的结果研究依赖观察性和试验方法所得到的数据。虽然目前的数据资源已经得到改善，但仍旧存在一定的缺陷。最近随着政策环境的改变和技术的不断进步，可以进一步改善这些缺陷。获得以病人为中心的结果研究需要系统的基础设施，即临床和数据管理系统。目前的基础设施不能提供完整的保健服务，不允许临床数据有新的用途，在临床数据和非临床数据之间也不能建立有效的联系。为了让以病人为中心的结果研究更具有实际意义，研究人员需要高质量的数据，包括更好的临床细节，长时间的有效随访和数据间的连接。在保护病人隐私的前提下，更有效、经济地利用数据资源是亟需解决的问题。未来改进数据基础设施建设必须坚持三个关键的原则。首先，必须保护病人的隐私。其次，数据基础设施也必须确保个人数据的保密性。第三，多种类型的客户，如学术、商业和其他，必须都能够使用基础设施。

虚拟数据访问和分布式网络

    在坚持上述关键原则的同时，两项技术进步为研究数据基础设施建设提供了新的机遇来应对挑战。首先是虚拟研究数据访问，可以让研究人员分析数据，而不是占有数据。研究人员通过计算机编程进行统计分析，查看结果并生成数据集。病人隐私还可以通过程序进行设置和订制，这样可以给研究机构和研究人员更大的灵活性。分析工具可以进一步地提高虚拟研究中的数据访问。随着商务智能软件的发展，这些软件也可以应用于健康研究数据。这些软件包使研究的早期阶段更加方便，能够使研究者更早看到数据，并对研究中产生的问题和假设进行简单分析。在申请提取原始数据请求之前，这些工具允许研究人员完善他们的数据要求，因此降低了共享数据的数量，也降低了隐私泄露的风险。

    第二个促进研究数据基础设施建设的关键机会就是通过正式的分布式数据网络的数据共享。研究人员在同一服务器上访问所有数据，这样会增加暴露隐私的风险，也损害了商业利益。分布式数据网络具有很大的潜力，因为他们规避暴露隐私这一根本问题。分布式数据网络通常使用较小的计算机系统，每台计算机可单独放在一个地方，每台计算机中都有数据库管理系统的一份完整拷贝副本，并具有自己局部的数据库，位于不同地点的许多计算机通过网络互相连接，共同组成一个完整的、全局的大型数据库。中央处理中心能连接所有的数据资源，确保数据安全和完整性，保护病人隐私。

    虽然这些技术提供了极大的发展空间，但对于研究人员也有一定的挑战，例如虚拟数据访问让研究协议发展变得更为重要，因为研究人员对临床试验和数据分析中的错误的接触机会更少。有些人赞成观察性队列研究的注册系统，例如随机对照试验的注册系统，但是这种注册系统还未充分发挥其潜力。通过分布式数据网络重新运行要求修改的数据花费巨大。解决这些问题的一种方法就是可以通过建设虚拟数据集，在虚拟数据集上测试程序代码。这些问题强调了虚拟数据访问和分布式数据网络之间的协同作用。两种技术可以促进数据合作者和研究人员在定义数据集和进行分析中有个互动过程，这是一个优势。

    虚拟数据访问和分布式数据网络技术已经从试点阶段过渡到实施阶段。例如，在美国疾病预防控制中心的全国卫生统计中心，通过他们的研究数据中心已经可以获得一些数据。现在许多分布式数据网络支持者，如HMO研究网络正在进行研究数据的基础设施建设。卫生和人类服务部已经开始推进实施虚拟数据访问和分布式数据网络的若干举措。

    在分布式数据网络创新模式中，美国食品药品监督管理局为了保护信息技术安全性，所有的分析都是数据合作者在执行，这样就可以采用最先进的统计分析技术。此外还有一个类似的项目，旨在建立和操作一个数据库，建立公共和私人的基础数据库，不包括病人身份信息的数据。这个项目包括一个中央数据库和分布式数据网络。为了最大限度地保护受益者的隐私，医疗保险和医疗补助中心服务将作为数据合作者参与分布式网络。研究人员使用的多付款人索赔数据库用户界面能对需要的数据进行基本分析而不让他们获得详细的数据。这个项目通过虚拟研究数据中心模式积极探索公布的数据，该项目将于2013年9月完成。

数据基础设施的未来

    以病人为中心的结果研究依赖于访问高质量数据，以推动改善病人护理，但这种访问不能以牺牲病人的隐私为代价。最新的信息技术的发展（分布式数据网络和虚拟数据访问）为解决重要问题提供了可行的方法，在寻求公众利益上更多的关注公众-私人关系。研究人员和医疗保健组织的领导者应利用和加强这方面的技术，创建数据基础设施，支持以病人为中心的护理、研究和学习。

（编译：马驰）