多发性硬化症是一种伴有轴突损伤的中枢神经系统的炎症性脱髓鞘病变。它的轴突损伤的范围与炎症反应的程度密切相关，而后者主要取决于疾病的病程和临床分类。最新的组织病理和核磁共振成像研究证实，在多发性硬化症初次发病时患者就已经出现了不可逆的轴突损伤。有学者提出早期应用病程改善药物可能会有效预防或延缓不可逆的神经损伤的发病或进展。有证据显示，具有临床孤立综合征的患者会有很大可能进展至多发性硬化症。格拉默醋酸盐是一种被批准上市的多发性硬化症治疗药物，能有效减少无复发史的多发性硬化症患者的复发率、核磁共振成像的活动度和疾病负担（医疗费用）。因此，有学者推测格拉默醋酸盐也可能是能有效治疗临床孤立综合征的药物之一。

    为研究早期应用格拉默醋酸盐是否能有效延缓临床孤立综合征进展至多发性硬化症，意大利的Comi等组织了一项名为PreCISe(early glatiramer acetate treatment in delaying conversion to clinically definite multiple sclerosis in subjects Presenting with a Clinically Isolated Syndrome)的多中心、随机双盲、安慰剂对照试验。本试验共有16个国家80个医疗中心的481例临床孤立综合征患者入组。入组患者被随机分为格拉默醋酸盐组（皮下注射20mg/d，n=243）或安慰剂组（n=238），观察时间为36个月。主要终点为患者疾病进展至多发性硬化症的时间。

    结果显示，对比安慰剂，格拉默醋酸盐能减少45%的患者进展至多发性硬化症（HR=0.55，95%CI：0.40～0.77，P=0.0005），并有效延长患者疾病进展至多发性硬化症的时间（安慰剂组患者平均为336天，格拉默醋酸盐组患者平均为722天）。格拉默醋酸盐组最常见的不良事件是注射部位的反应（56% vs 24%）和快速的注射后反应（47% vs 12%）。

    该研究表明，格拉默醋酸盐能有效减少和延缓临床孤立综合征进展至多发性硬化症。

    注：临床孤立综合征是一种常见且复杂的中枢神经系统综合征，为多种脱髓鞘疾病（如：多发性硬化症）的首发或早期临床表现。研究证实，85%的多发性硬化症患者是以急性或亚急性的单一白质损害的神经功能障碍形式起病，常表现为单一的视神经炎或一个孤立的脑干症状，或单纯的部分脊髓症状，而上述表现即为临床孤立综合征。（编译：王敏骏）

参考文献：《Lancet》2009;374:1503-1511