马法兰联合强的松及 沙利度胺（melphalan, prednisone, and thalidomide，MPT）方案是国际指南推荐治疗老年非移植多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）患者的一线方案。与马法兰联合强的松（melphalan and prednisone，MP）方案比较，MPT方案能显著改善临床疗效和生存预后。来那度胺是另一种度胺类免疫调节药物。与沙利度胺相比，一般认为来那度 胺的有效性更高，药物毒性（便秘、神经病变和疲劳）较低。然而，近期多项研究显示，与沙利度胺相比，来那度胺的骨髓抑制效应更强，感染及次生恶性肿瘤的风 险更高。

美 国梅奥中心的Stewart AK教授等组织了一项多中心、随机对照试验，以评估沙利度胺或来那度胺联合马法兰及强的松诱导治疗及单药维持治疗（即MPT-T vs. mPR-R）新诊断MM患者的临床疗效及长期预后。该试验为非劣性设计试验，劣性定义为无疾病进展生存（progression-free survival，PFS）的HR（MPT-T/mPR-R）≤0.82。 306例新诊断的MM患者（平均年龄75.7岁）被随机分配，诱导阶段分别接受MPT方案（沙利度胺100mg/d）或mPR（来那度胺10mg/d，第 1天至第21天/每28天周期）方案治疗，随后再分别给予沙利度胺（100mg/d）或来那度胺（10mg/d，第1天至第21天/每28天周期）单药维 持治疗，中位随访40.7个月。

结果发现，在 诱导阶段，MPT-T组和mPR-R组患者的校正后临床有效率分别为75.3%和70.4%，而VGPR分别为24.7%和31.6%。在维持阶 段，MPT-T组和mPR-R组患者的中位PFS分别为21月和18.7月（HR=0.84），总生存期（overall survival，OS）分别为52.6月和47.7月。与MPT-T组相比，mPR-R组患者发生3级及以上非血液系统不良事件的比例更低（59.5% vs. 40%），但两组患者的次生恶性肿瘤相当（18例vs 14例）。

该研究认为，以沙利度胺或来那度胺为基础的联合方案（MPT-T或mPR-R）治疗新诊断老年MM患者，临床疗效及长期生存预后相当。（作者：王敏骏)

参考文献：Blood 2015;126:1294-1301