一项名为“TOPIC”的大样本、随机、双盲、安慰剂对照临床研究证实，多发性硬化症（multiple sclerosis，MS）新药——特立氟胺可有效用于多发性硬化症的早期治疗或预防发作。

特立氟胺是来氟米特的有效代谢物，于 2012年获FDA批准上市，适应症为复发型MS。该研究旨在评估在确诊MS前应用特立氟胺的临床获益。研究纳入了618名临床孤立综合征患者，随机分至 安慰剂（197例）、特立氟胺7mg组（205例）和14mg组（216例）。研究周期为108周。患者服药108周后，可根据患者的意愿进入开放标签研 究。实际研究过程中，特立氟胺14mg组和7mg组各有2例患者未服用试验药物，因此，最终纳入分析的ITT人群三组分别为197例、203例和214例。

研究结果显示，与安慰剂相比，特立氟胺14mg和 7mg均可显著降低临床确诊MS的风险，风险比分别为0.74（P=0.0087）和0.628 （P=0.0271）；降低MS复发或MRI上新发病灶的风险比分别为0.651（P=0.0003）和0.686 （P=0.0020）。

该研究是迄今首个证实口服病程改善药对早期MS有临床获益的临床试验，相关研究结果为特立氟胺用于MS的早期治疗或预防发作提供了证据支持。结合前期的III期临床研究，本研究结果进一步支持特立氟胺对MS具有病程改善作用。

研究期间，特立氟胺组发生率≥10% （且至少高于安慰剂组2%）的不良事件包括：ALT升高、脱发、腹泻、感觉异常和上呼吸道感染。其中，ALT升高是唯一导致超过2%的患者中断治疗的不良 事件，特立氟胺7mg、14mg和安慰剂组的发生率分别为5%（11/207）、4%（9/216）和5%（9/191），同时也是报道最多的严重不良事 件。（作者：刘荣军)

参考文献：British Medical Journal 2014; 348: g3244