过去几十年间，随着儿童及青少年肥胖发生率不断升高，非酒精性脂肪肝病（non-alcoholic fatty liver disease，NAFLD）已成为美国儿童慢性肝脏疾病的首要病因。非酒精性脂肪肝的病理变化随病程的进展表现有脂肪性肝炎、脂肪性肝纤维化和非酒精性肝硬化（non-alcoholic steatohepatitis，NASH），后者可进展为肝细胞癌，同时还增加心血管疾病的风险。非酒精性脂肪肝有多种病因，包括代谢性疾病、营养不良、药物和理化因素以及遗传因素等。

    哥伦比亚大学医学中心的Lavine博士等开展的一项研究表明，使用维生素E或糖尿病治疗药物二甲双胍治疗儿童及青少年非酒精性脂肪肝，经检测其转归并不优于使用安慰剂。该研究为多中心随机双盲对照试验，由美国NASH临床研究网络组织发起，覆盖了美国10家医疗中心的173名经组织活检确诊的NAFLD患儿（年龄8岁～17岁）。他们分别接受维生素E800IU /日、二甲双胍1000mg /日（57例）或安慰剂治疗，为期96周。试验的主要终点为丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平持续降低，即在48周～96周的治疗期间，每12周进行一次随访，ALT水平均较基线值至少降低50%或低于40U/L。并在试验开始和结束时做肝脏活检进行对比。

    结果显示，维生素E组和二甲双胍组患者的ALT水平持续降低的达标率均与安慰剂组类似（26%、16% vs 17%），差异无统计学意义。第96周时，安慰剂组患者的ALT水平平均降低35.2U/L，维生素E组下降48.3U/L（P=0.07），二甲双胍组下降41.7U/L（P=0.40）。三组患者NAFLD病情活动评分分别降低0.7、1.8（P=0.02 vs placebo）和1.1分。肝脏活检显示，安慰剂组患者患者肝细胞气球样变性评分较基线值升高0.1分，而维生素E组和二甲双胍组患者平均降低0.5分（P=0.006）和0.3分（P=0.04），两种治疗方法均未能显著改善肝脏病理学变化。安慰剂组只有28%的患儿脂肪肝好转，而维生素E对改善病情有一定效果，好转率达58%（P=0.006），二甲双胍组则为41%（P=0.23）。

    上述结果表明，尽管目前的数据提示维生素E可改善NAFLD患儿的次要组织学转归，但维生素E或二甲双胍治疗儿童及青少年非酒精性脂肪肝的疗效并不优于安慰剂。（编译：方笋）

参考文献：《Journal of the American Medical Association》2011;305:1659-1668