居住在美国宾夕法尼亚州的评论家Christopher Morrison在《自然•生物技术》发文称，美国国会通过的所谓“试药权”法案不仅不会帮到患者，而且会有损美国食品药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）的权威。该法案建议放松FDA的监管，并免除相关医生和公司的责任。

“试药权”本应增加患者获得有希望的试验用药的机会，这类患者往往患有严重、危及生命的疾病。然而，美国国会通过的法案不会实现这一目标。在获取试验用药的初审过程中，该法案将FDA排除在外。

美国FDA局长Scott Gottlieb带头质疑“试药权”法案，他曾向国会陈诉，他对该法案感到担忧，导致患者被拒绝提供实验性药物的主要原因是缺乏供应，而这一法案无法解决该问题。而且，FDA已经制定了同情用药计划（compassionate-use program），可将实验性药物提供给患者。

即便如此，美国38个州还是通过了某种形式的“试药权”法案。该法案的两个核心理念旨在鼓励企业参与：一是消除参与这一过程的每个人的责任，包括医生、医院和制药公司；另一个是免除不良事件报告。

数十年来，FDA一直在促进实验性药物的“同情”使用。FDA很少拒绝申请：在2017财年收到的1842份申请中，FDA批准了1831份。当FDA真的说“不”的时候，通常是因为已有一种被批准的治疗方案，可以替代实验性药物。

美国国家罕见病组织的Melmeyer表示，支持和反对“试药权”法案的人之间有共同点。他们都希望增加那些患有危及生命的疾病的人进行试验性治疗的机会。因此，达成妥协应该不会特别困难。这种妥协可能包括改进现有政策，要求FDA阐明他们如何在同情用药计划中处理不良事件，并就如何收集数据，以提高药物上市后利用这些信息扩大其适应症的可能性，向公司提供建议。（作者：黄希瑶) 

参考文献：Nature Biotechnology 2018; 36:294-295